Ученые из Казани разработали препарат для лечения метахроматической лейкодистрофии
Результаты доклинических исследований лекарства показали его высокую эффективность и безопасность.
Ученые научно-исследовательской лаборатории «OpenLab Генные и клеточные технологии» Института фундаментальной медицины и биологии подведомственного Минобрнауки России Казанского федерального университета разработали генный препарат AAV9-ARSA для лечения редкого нейродегенеративного заболевания — метахроматической лейкодистрофии. Результаты доклинических исследований, доказавшие эффективность и безопасность лекарства, опубликованы в International Journal of Molecular Sciences.
Метахроматическая лейкодистрофия (MLD) — лизосомная болезнь накопления, вызванная дефицитом фермента арилсульфатазы А (ARSA) или активаторного белка сапозина B (SapB). Их нехватка приводит к повреждению миелиновой оболочки нервов центральной и периферической нервных систем, вызывая прогрессирующие двигательные и когнитивные нарушения.
Заболевание встречается у одного человека из 40 000. Для терапии используется трансплантация костного мозга, гемопоэтических стволовых клеток или пуповинной крови.
Альтернативный вариант лечения представили ученые из Казани. Они разработали генный препарат, который основан на использовании аденоассоциированных вирусов (ААV 9 серотипа). По словам руководителя центра превосходства «Персонифицированная медицина» и НИЛ «OpenLab Генные и клеточные технологии» Института фундаментальной медицины и биологии КФУ Альберта Ризванова, основная проблема при лечении заболеваний нервной системы — это плохая проницаемость гематоэнцефалического барьера, препятствующего проникновению лекарств из крови в мозг. Ограниченный доступ препарата к нервной системе при внутривенном введении снижает эффективность многих терапевтических подходов. Созданный в КФУ препарат способен преодолевать гематоэнцефалический барьер и восстанавливать дефицит фермента в нервной системе.
В настоящее время препарат прошел доклинические исследования на минипигах (карликовых домашних свиньях), которым его вводили внутривенным и внутриспинномозговым путем. После введения AAV9-ARSA у животных был обнаружен высокий уровень экспрессии гена и фермента ARSA.
«Нами было проведено расширенное гистологическое исследование, которое доказало эффективность доставки лекарственного препарата в нервную систему подопытных животных. При этом патологических изменений в органах и тканях животных обнаружено не было, что свидетельствует о безопасности разработанного нами генного препарата»,— добавил Альберт Ризванов. На данный момент ведется подготовка к клиническим исследованиям на взрослых добровольцах на базе университетской клиники КФУ.
похожие статьи
Министерство здравоохранения России утвердило форму заявления о признании лекарственного препарата орфанным
Соответствующий приказ вступит в силу с 1 сентября 2024 года.
Препарат бригатиниб снизил темпы роста опухолей при шванноматозе
Препарат себетралстат быстро облегчает атаки при наследственном ангиоотеке
Генная терапия поможет избежать появления гигантских родимых пятен при редком заболевании кожи
Беротралстат успешно защищает от приступов при редкой форме наследственного ангиоотека
Дети с синдромом Ларона смогут получить терапию через фонд «Круг добра»
Для лечения редкой формы карликовости будут применять препарат, ускоряющий рост до 8 сантиметров в год.
«Еда для наших детей становится ядом»: неизлечимая галактоземия и ее последствия
Ученые нашли способ победить атеросклероз при прогерии — болезни преждевременного старения