10.08.2023 18:25

Первый препарат против атаксии Фридрейха может замедлить прогрессирование заболевания на 55%

Изображение: Freepik

Сейчас омавелоксолон проходит вторую фазу клинического исследования.


Новый лекарственный препарат для лечения атаксии Фридрейха, разработанный компанией Reata Pharmaceuticals, омавелоксолон проходит вторую фазу клинического исследования на людях. Ранее препарат был одобрен Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.


Атаксия Фридрейха — это наследственное нейродегенеративное заболевание, вызванное мутацией в гене FXN. Он кодирует белок фратаксин, который играет важную роль в метаболизме железа. Болезнь проявляется нарушением моторики и координации движений, нарушением речи и движений глаз, сколиозом, проблемами с сердцем, потерей зрения, но не затрагивает интеллект. Встречается у одного из 20 000 — 50 000 человек.


Эффективного метода лечения атаксии Фридрейха еще не существует. Все доступные методы терапии направлены на устранение симптомов и общую поддержку больных. Это физиотерапия, использование протезов и инвалидных кресел, медикаментозное лечение при болезни сердца, баклофен и ботулотоксин при мышечной спастичности.

При атаксии Фридрейха дефицит фратаксина приводит к нарушению работы фактора транскрипции NRF2 — особого белка, который защищает клетки от токсинов и окислительного стресса. Препарат омавелоксолон активирует NRF2 и повышает его уровень. В настоящее время лекарство проходит вторую фазу рандомизированного клинического исследования, в котором принимают участие больные атаксией Фридрейха в возрасте от 16 до 40 лет. Одни из них ежедневно получают 150 мг омавелоксолон, другие — плацебо.

Группа испытуемых, проходящая лечение новым препаратом, продемонстрировала статистически значимое замедление развития основных симптомов заболевания, в то время как в группе плацебо оно продолжало прогрессировать. Результаты трехлетних наблюдений показали, что фактически развитие заболевание замедлилось на 55%.

Среди нежелательных явлений в группе омавелоксолона были названы головная боль, тошнота, усталость и диарея. По мере привыкания больных к лечению препарат переносился легче.

теги

Атаксия Фридрейха
Инновационные препараты
Орфанные препараты
похожие статьи

Дети с синдромом Ларона смогут получить терапию через фонд «Круг добра»

Для лечения редкой формы карликовости будут применять препарат, ускоряющий рост до 8 сантиметров в год.

«Еда для наших детей становится ядом»: неизлечимая галактоземия и ее последствия

Ученые нашли способ победить атеросклероз при прогерии — болезни преждевременного старения

В России запускается производство ферментозаместительного препарата для лечения болезни Фабри

Ожидается, что он поступит на рынок в конце 2024 года.

Генная терапия может навсегда избавить от возрастной макулярной дегенерации сетчатки — The Lancet

Взрослые с амаврозом Лебера 5-го типа впервые получили генную терапию

Ученые разработали потенциальное лечение для тяжелого заболевания обмена веществ — аргинин-янтарной ацидурии

Для лечения пропионовой ацидемии создан препарат на основе матричной рибонуклеиновой кислоты