Первый препарат против атаксии Фридрейха может замедлить прогрессирование заболевания на 55%
Сейчас омавелоксолон проходит вторую фазу клинического исследования.
Новый лекарственный препарат для лечения атаксии Фридрейха, разработанный компанией Reata Pharmaceuticals, омавелоксолон проходит вторую фазу клинического исследования на людях. Ранее препарат был одобрен Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Атаксия Фридрейха — это наследственное нейродегенеративное заболевание, вызванное мутацией в гене FXN. Он кодирует белок фратаксин, который играет важную роль в метаболизме железа. Болезнь проявляется нарушением моторики и координации движений, нарушением речи и движений глаз, сколиозом, проблемами с сердцем, потерей зрения, но не затрагивает интеллект. Встречается у одного из 20 000 — 50 000 человек.
Эффективного метода лечения атаксии Фридрейха еще не существует. Все доступные методы терапии направлены на устранение симптомов и общую поддержку больных. Это физиотерапия, использование протезов и инвалидных кресел, медикаментозное лечение при болезни сердца, баклофен и ботулотоксин при мышечной спастичности.
При атаксии Фридрейха дефицит фратаксина приводит к нарушению работы фактора транскрипции NRF2 — особого белка, который защищает клетки от токсинов и окислительного стресса. Препарат омавелоксолон активирует NRF2 и повышает его уровень. В настоящее время лекарство проходит вторую фазу рандомизированного клинического исследования, в котором принимают участие больные атаксией Фридрейха в возрасте от 16 до 40 лет. Одни из них ежедневно получают 150 мг омавелоксолон, другие — плацебо.
Группа испытуемых, проходящая лечение новым препаратом, продемонстрировала статистически значимое замедление развития основных симптомов заболевания, в то время как в группе плацебо оно продолжало прогрессировать. Результаты трехлетних наблюдений показали, что фактически развитие заболевание замедлилось на 55%.
Среди нежелательных явлений в группе омавелоксолона были названы головная боль, тошнота, усталость и диарея. По мере привыкания больных к лечению препарат переносился легче.
похожие статьи
Новый препарат поможет в борьбе с церебральной адренолейкодистрофией
Инновационное лекарство замедляет и полностью останавливает болезнь — eClinicalMedicine.
Лекарство от малярии может помочь детям с редкими заболеваниями
Новый шанс для пациентов с нейрофиброматозом: в Европе одобрили препарат мирдаметиниб
Лекарство призвано помочь взрослым и детям с тяжелыми формами плексиформных нейрофибром.
В Европе одобрили новый препарат для лечения редкого и опасного заболевания — болезни кленового сиропа
Новый препарат позволяет стабилизировать состояние больного в критические моменты.
Новая эра в онкологии: в Москве строят центр по производству препаратов клеточной терапии
К 2028 году в НМИЦ гематологии появится высокотехнологичный комплекс, где будут разрабатывать и выпускать CAR-T-препараты — лекарства, способные «перепрограммировать» иммунитет для борьбы с раком.
Федеральный резерв: помощь регионам в лечении редких заболеваний станет системной
Госдума одобрила в первом чтении законопроект о финансовой поддержке субъектов, не способных обеспечить терапией пациентов с орфанными заболеваниями.
Более 29 тысяч детей получили помощь от фонда «Круг добра» в 2024 году
Организация направила более 198 миллиардов рублей на закупку лекарственных препаратов.
Остановить БАС: новый препарат вернул движение и дыхание пациентам с редкой формой болезни