Первый препарат от врожденной формы тромботической тромбоцитопенической пурпуры получил одобрение в США
Производитель планирует начать его продажи в конце 2023 года.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) зарегистрировало препарат компании Takeda от врожденной формы тромботической тромбоцитопенической пурпуры — редкого генетического заболевания крови. Об этом сообщается на сайте регулятора.
Тромботическая тромбоцитопеническая пурпура (ТТП) — тяжелое заболевание, при котором образуются небольшие сгустки крови в кровеносных сосудах по всему телу, блокирующие приток крови к мозгу, сердцу и почкам. Это приводит к развитию тромбоцитопении — понижению уровня тромбоцитов с высоким риском внутренних кровотечений. Заболевание поражает 3-13 человек из 1 миллиона.
Источник
- Галстян Г.М., Масчан А.А., Клебанова Е.Е., Калинина И.И. Лечение врожденной тромботической тромбоцитопенической пурпуры (синдрома Апшоу—Шульмана). Терапевтический архив. 2021; 93 (7): 826–829.
Новый ферментозаместительный препарат для лечения ТТП японской компании Takeda представляет собой рекомбинантную форму плазменного белка ADAMTS13. Его одобрение было основано на результатах клинического исследовании, в котором приняли участие 46 человек с ТТП.
В течение шести месяцев они получали терапию новым препаратом либо плазмой. Применение ферментозаместительной терапии способствовало снижению количества случаев тромбоцитопении на 60% по сравнению с лечением на основе плазмы. Кроме того, препарат показал хороший профиль безопасности: менее 9% участников отметили появление побочных эффектов.
Лекарственное средство Takeda будет выпускаться в форме инъекций. В качестве профилактически препарат необходимо будет вводить один раз в две недели, для лечения острого состояния однократно каждый день. Производитель планирует начать продажи лекарства в декабре 2023 года.
Смотрите также: Вебинар «Тромботическая тромбоцитопеническая пурпура у детей»
похожие статьи
Российские врачи впервые применили таргетную терапию против редкой формы липодистрофии
Заболевание удалось идентифицировать по необычным «атлетическим» ногам пациентки.
Разработаны критерии эффективности терапии редких заболеваний из перечня фонда «Круг добра»
Более 170 критериев позволят оценить эффективность назначаемой терапии и провести мониторинг состояния больных.
Препарат для лечения муковисцидоза на основе мРНК получил статус орфанного
Клеточная терапия рассеянного склероза прошла первую фазу клинических испытаний
Новый препарат для лечения гиперфосфатемии у детей и взрослых получил статус орфанного
Российские ученые разрабатывают препарат для лечения болезни Бехтерева
Ученые создали генную терапию для врожденного иммунодефицита с мутацией в гене RAG2
В России начнутся клинические исследования нового препарата для лечения нейробластомы
В нем примут участие 67 детей с редкой злокачественной опухолью нервной ткани.