17.11.2023 16:20

Первый препарат от врожденной формы тромботической тромбоцитопенической пурпуры получил одобрение в США

Изображение: Freepik

Производитель планирует начать его продажи в конце 2023 года.


Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) зарегистрировало препарат компании Takeda от врожденной формы тромботической тромбоцитопенической пурпуры — редкого генетического заболевания крови. Об этом сообщается на сайте регулятора.


Тромботическая тромбоцитопеническая пурпура (ТТП) — тяжелое заболевание, при котором образуются небольшие сгустки крови в кровеносных сосудах по всему телу, блокирующие приток крови к мозгу, сердцу и почкам. Это приводит к развитию тромбоцитопении — понижению уровня тромбоцитов с высоким риском внутренних кровотечений. Заболевание поражает 3-13 человек из 1 миллиона.


Источник

  • Галстян Г.М., Масчан А.А., Клебанова Е.Е., Калинина И.И. Лечение врожденной тромботической тромбоцитопенической пурпуры (синдрома Апшоу—Шульмана). Терапевтический архив. 2021; 93 (7): 826–829.

Новый ферментозаместительный препарат для лечения ТТП японской компании Takeda представляет собой рекомбинантную форму плазменного белка ADAMTS13. Его одобрение было основано на результатах клинического исследовании, в котором приняли участие 46 человек с ТТП.

В течение шести месяцев они получали терапию новым препаратом либо плазмой. Применение ферментозаместительной терапии способствовало снижению количества случаев тромбоцитопении на 60% по сравнению с лечением на основе плазмы. Кроме того, препарат показал хороший профиль безопасности: менее 9% участников отметили появление побочных эффектов.

Лекарственное средство Takeda будет выпускаться в форме инъекций. В качестве профилактически препарат необходимо будет вводить один раз в две недели, для лечения острого состояния однократно каждый день. Производитель планирует начать продажи лекарства в декабре 2023 года.

Смотрите также: Вебинар «Тромботическая тромбоцитопеническая пурпура у детей»

теги

Тромботическая тромбоцитопеническая пурпура (ТТП)
Синдром Апшоу–Шульмана
Инновационные препараты
Орфанные препараты
похожие статьи

В России запускается производство ферментозаместительного препарата для лечения болезни Фабри

Ожидается, что он поступит на рынок в конце 2024 года.

Генная терапия может навсегда избавить от возрастной макулярной дегенерации сетчатки — The Lancet

Взрослые с амаврозом Лебера 5-го типа впервые получили генную терапию

Ученые разработали потенциальное лечение для тяжелого заболевания обмена веществ — аргинин-янтарной ацидурии

Для лечения пропионовой ацидемии создан препарат на основе матричной рибонуклеиновой кислоты

В США одобрили генную терапию метахроматической лейкодистрофии

Редкое заболевание разрушает оболочку нервов и лишает больных возможности двигаться, видеть, слышать и понимать.

Новый препарат восстановил выработку дефицитного белка у мышей с синдромом Ангельмана

Новый препарат против болезни Фабри вызывает меньше нежелательных явлений, чем предыдущая заместительная терапия