Первый препарат от врожденной формы тромботической тромбоцитопенической пурпуры получил одобрение в США
Производитель планирует начать его продажи в конце 2023 года.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) зарегистрировало препарат компании Takeda от врожденной формы тромботической тромбоцитопенической пурпуры — редкого генетического заболевания крови. Об этом сообщается на сайте регулятора.
Тромботическая тромбоцитопеническая пурпура (ТТП) — тяжелое заболевание, при котором образуются небольшие сгустки крови в кровеносных сосудах по всему телу, блокирующие приток крови к мозгу, сердцу и почкам. Это приводит к развитию тромбоцитопении — понижению уровня тромбоцитов с высоким риском внутренних кровотечений. Заболевание поражает 3-13 человек из 1 миллиона.
Источник
- Галстян Г.М., Масчан А.А., Клебанова Е.Е., Калинина И.И. Лечение врожденной тромботической тромбоцитопенической пурпуры (синдрома Апшоу—Шульмана). Терапевтический архив. 2021; 93 (7): 826–829.
Новый ферментозаместительный препарат для лечения ТТП японской компании Takeda представляет собой рекомбинантную форму плазменного белка ADAMTS13. Его одобрение было основано на результатах клинического исследовании, в котором приняли участие 46 человек с ТТП.
В течение шести месяцев они получали терапию новым препаратом либо плазмой. Применение ферментозаместительной терапии способствовало снижению количества случаев тромбоцитопении на 60% по сравнению с лечением на основе плазмы. Кроме того, препарат показал хороший профиль безопасности: менее 9% участников отметили появление побочных эффектов.
Лекарственное средство Takeda будет выпускаться в форме инъекций. В качестве профилактически препарат необходимо будет вводить один раз в две недели, для лечения острого состояния однократно каждый день. Производитель планирует начать продажи лекарства в декабре 2023 года.
Смотрите также: Вебинар «Тромботическая тромбоцитопеническая пурпура у детей»
похожие статьи
Министерство здравоохранения России утвердило форму заявления о признании лекарственного препарата орфанным
Соответствующий приказ вступит в силу с 1 сентября 2024 года.
Препарат бригатиниб снизил темпы роста опухолей при шванноматозе
Препарат себетралстат быстро облегчает атаки при наследственном ангиоотеке
Генная терапия поможет избежать появления гигантских родимых пятен при редком заболевании кожи
Обзор новостей науки: новые препараты и схемы лечения для редких заболеваний
Беротралстат успешно защищает от приступов при редкой форме наследственного ангиоотека
Экспериментальное лечение спасло жизнь человеку с тяжелой формой аутоиммунного заболевания крови
Дети с синдромом Ларона смогут получить терапию через фонд «Круг добра»
Для лечения редкой формы карликовости будут применять препарат, ускоряющий рост до 8 сантиметров в год.