Первый препарат от врожденной формы тромботической тромбоцитопенической пурпуры получил одобрение в США
Производитель планирует начать его продажи в конце 2023 года.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) зарегистрировало препарат компании Takeda от врожденной формы тромботической тромбоцитопенической пурпуры — редкого генетического заболевания крови. Об этом сообщается на сайте регулятора.
Тромботическая тромбоцитопеническая пурпура (ТТП) — тяжелое заболевание, при котором образуются небольшие сгустки крови в кровеносных сосудах по всему телу, блокирующие приток крови к мозгу, сердцу и почкам. Это приводит к развитию тромбоцитопении — понижению уровня тромбоцитов с высоким риском внутренних кровотечений. Заболевание поражает 3-13 человек из 1 миллиона.
Врожденная форма заболевания,синдром Апшоу–Шульмана, встречается наиболее редко, на ее долю приходится 2,7% всех случаев патологии. Врожденная ТТП возникает в результате мутации гена, кодирующего выработку фермента ADAMTS13 — регулятора свертываемости крови. Для восполнения его дефицита в настоящее время применяются трансфузии свежезамороженной плазмы, больным также вводят концентрат фактора свертываемости FVIII и другие компоненты крови.
Источник
- Галстян Г.М., Масчан А.А., Клебанова Е.Е., Калинина И.И. Лечение врожденной тромботической тромбоцитопенической пурпуры (синдрома Апшоу—Шульмана). Терапевтический архив. 2021; 93 (7): 826–829.
Новый ферментозаместительный препарат для лечения ТТП японской компании Takeda представляет собой рекомбинантную форму плазменного белка ADAMTS13. Его одобрение было основано на результатах клинического исследовании, в котором приняли участие 46 человек с ТТП.
В течение шести месяцев они получали терапию новым препаратом либо плазмой. Применение ферментозаместительной терапии способствовало снижению количества случаев тромбоцитопении на 60% по сравнению с лечением на основе плазмы. Кроме того, препарат показал хороший профиль безопасности: менее 9% участников отметили появление побочных эффектов.
Лекарственное средство Takeda будет выпускаться в форме инъекций. В качестве профилактически препарат необходимо будет вводить один раз в две недели, для лечения острого состояния однократно каждый день. Производитель планирует начать продажи лекарства в декабре 2023 года.
Смотрите также: Вебинар «Тромботическая тромбоцитопеническая пурпура у детей»
похожие статьи
В США одобрили новый препарат для лечения редкой формы кардиомиопатии
Пероральный ингибитор сердечного миозина воздействует на механизм заболевания при обструктивной гипертрофической кардиомиопатии.
В России наладят выпуск препаратов для терапии мукополисахаридоза II и VI типов
Отечественное производство ферментных препаратов для пациентов с синдромами Хантера и Марото-Лами запустят во Владимирской области.
Терапия для «редких» взрослых: поиски новых механизмов финансирования
Ребенку с синдромом Хантера впервые в мире ввели генную терапию
«Беременность запустила болезнь»: история мамы, пережившей вспышку тромботической тромбоцитопенической пурпуры
Фонд «Круг добра» расширил список нозологий: помощь получат дети с синдромом Донохью и редким иммунодефицитом
В перечень фонда включены новые препараты для терапии этих заболеваний.
Одобрен первый препарат для лечения дефицита тимидинкиназы 2 (TK2d)
Фонд «Круг добра» будет помогать детям с бета-талассемией
Российские дети с редким заболеванием крови смогут получать препарат, способный уменьшить потребность в переливаниях и улучшить качество жизни.