Одобрен первый препарат против ультраредкого заболевания иммунной системы — CHAPLE-синдрома
Ожидается, что он поступит в продажу в III квартале 2023 года.
Управление по санитарному контролю за качеством медикаментов и пищевых продуктов США (FDA) одобрило препарат позелимаб для лечения CHAPLE-синдрома, также известного как энтеропатия с потерей белка, связанная с дефицитом CD55. Его смогут применять для лечения заболевания как у взрослых, так у и детей в возрасте от 1 года. Об этом сообщается на сайте компании-производителя.
CHAPLE-синдром (OMIM #226300) — редкое генетическое заболевание иммунной системы, вызванное мутацией гена CD55. Из-за недостаточной выработки белка CD55 система комплемента может атаковать клетки организма, вызывая повреждение кровеносных и лимфатических сосудов верхних отделов пищеварительного тракта и приводя к потере циркулирующих белков.
Заболевание характеризуется болью в животе и диареей, первичной кишечной лимфангиэктазией, гипопротеинемическим отеком и мальабсорбцией. У некоторых пациентов также было описано воспаление кишечника, рецидивирующие инфекции, тромбоэмболические осложнения. Впервые синдром был описан в 2017 году, когда и получил название CHAPLE (Complement Hyperactivation, Angiopathic thrombosis, and Protein-Losing Enteropathy, CHAPLE, англ. «гиперактивация комплемента, ангиопатический тромбоз и энтеропатия с потерей белка»).
Позелимаб — полностью человеческое моноклональное антитело, предназначенное для воздействия на белок C5, участвующий в активации системы комплемента. Лекарство прошло вторую и третью фазу клинического исследования, в котором приняли участие десять человек в возрасте от 3 до 19 лет. Пациенты получили однократную ударную дозу позелимаба 30 мг/кг внутривенно, после чего им еженедельно подкожно вводили различные дозы позелимаба в зависимости от веса. Все десять участников исследования достигли нормализации уровней сывороточного альбумина и сывороточных иммуноглобулинов к 12 неделе, эти показатели сохранялись в течение 72 недель лечения.
Ожидается, что позелимаб поступит в продажу в III квартале 2023 года. Компания-производитель планирует провести дополнительные исследования, чтобы изучить возможность применения препарата при других заболеваниях, вызывающих нарушения работы системы комплемента.
похожие статьи
Новый препарат поможет в борьбе с церебральной адренолейкодистрофией
Инновационное лекарство замедляет и полностью останавливает болезнь — eClinicalMedicine.
Лекарство от малярии может помочь детям с редкими заболеваниями
Новый шанс для пациентов с нейрофиброматозом: в Европе одобрили препарат мирдаметиниб
Лекарство призвано помочь взрослым и детям с тяжелыми формами плексиформных нейрофибром.
В Европе одобрили новый препарат для лечения редкого и опасного заболевания — болезни кленового сиропа
Новый препарат позволяет стабилизировать состояние больного в критические моменты.
Новая эра в онкологии: в Москве строят центр по производству препаратов клеточной терапии
К 2028 году в НМИЦ гематологии появится высокотехнологичный комплекс, где будут разрабатывать и выпускать CAR-T-препараты — лекарства, способные «перепрограммировать» иммунитет для борьбы с раком.
Федеральный резерв: помощь регионам в лечении редких заболеваний станет системной
Госдума одобрила в первом чтении законопроект о финансовой поддержке субъектов, не способных обеспечить терапией пациентов с орфанными заболеваниями.
Более 29 тысяч детей получили помощь от фонда «Круг добра» в 2024 году
Организация направила более 198 миллиардов рублей на закупку лекарственных препаратов.
Остановить БАС: новый препарат вернул движение и дыхание пациентам с редкой формой болезни