28.08.2023 16:45

Одобрен первый препарат против ультраредкого заболевания иммунной системы — CHAPLE-синдрома

Изображение: Freepik

Ожидается, что он поступит в продажу в III квартале 2023 года.


Управление по санитарному контролю за качеством медикаментов и пищевых продуктов США (FDA) одобрило препарат позелимаб для лечения CHAPLE-синдрома, также известного как энтеропатия с потерей белка, связанная с дефицитом CD55. Его смогут применять для лечения заболевания как у взрослых, так у и детей в возрасте от 1 года. Об этом сообщается на сайте компании-производителя.


CHAPLE-синдром (OMIM #226300) — редкое генетическое заболевание иммунной системы, вызванное мутацией гена CD55. Из-за недостаточной выработки белка CD55 система комплемента может атаковать клетки организма, вызывая повреждение кровеносных и лимфатических сосудов верхних отделов пищеварительного тракта и приводя к потере циркулирующих белков.


Заболевание характеризуется болью в животе и диареей, первичной кишечной лимфангиэктазией, гипопротеинемическим отеком и мальабсорбцией. У некоторых пациентов также было описано воспаление кишечника, рецидивирующие инфекции, тромбоэмболические осложнения. Впервые синдром был описан в 2017 году, когда и получил название CHAPLE (Complement Hyperactivation, Angiopathic thrombosis, and Protein-Losing Enteropathy, CHAPLE, англ. «гиперактивация комплемента, ангиопатический тромбоз и энтеропатия с потерей белка»).

Позелимаб — полностью человеческое моноклональное антитело, предназначенное для воздействия на белок C5, участвующий в активации системы комплемента. Лекарство прошло вторую и третью фазу клинического исследования, в котором приняли участие десять человек в возрасте от 3 до 19 лет. Пациенты получили однократную ударную дозу позелимаба 30 мг/кг внутривенно, после чего им еженедельно подкожно вводили различные дозы позелимаба в зависимости от веса. Все десять участников исследования достигли нормализации уровней сывороточного альбумина и сывороточных иммуноглобулинов к 12 неделе, эти показатели сохранялись в течение 72 недель лечения.

Ожидается, что позелимаб поступит в продажу в III квартале 2023 года. Компания-производитель планирует провести дополнительные исследования, чтобы изучить возможность применения препарата при других заболеваниях, вызывающих нарушения работы системы комплемента.

теги

CHAPLE-синдром
Инновационные препараты
Орфанные препараты
похожие статьи

Беротралстат успешно защищает от приступов при редкой форме наследственного ангиоотека

Дети с синдромом Ларона смогут получить терапию через фонд «Круг добра»

Для лечения редкой формы карликовости будут применять препарат, ускоряющий рост до 8 сантиметров в год.

«Еда для наших детей становится ядом»: неизлечимая галактоземия и ее последствия

Ученые нашли способ победить атеросклероз при прогерии — болезни преждевременного старения

В России запускается производство ферментозаместительного препарата для лечения болезни Фабри

Ожидается, что он поступит на рынок в конце 2024 года.

Генная терапия может навсегда избавить от возрастной макулярной дегенерации сетчатки — The Lancet

Взрослые с амаврозом Лебера 5-го типа впервые получили генную терапию

Ученые разработали потенциальное лечение для тяжелого заболевания обмена веществ — аргинин-янтарной ацидурии