Одобрен первый препарат против ультраредкого заболевания иммунной системы — CHAPLE-синдрома
Ожидается, что он поступит в продажу в III квартале 2023 года.
Управление по санитарному контролю за качеством медикаментов и пищевых продуктов США (FDA) одобрило препарат позелимаб для лечения CHAPLE-синдрома, также известного как энтеропатия с потерей белка, связанная с дефицитом CD55. Его смогут применять для лечения заболевания как у взрослых, так у и детей в возрасте от 1 года. Об этом сообщается на сайте компании-производителя.
CHAPLE-синдром (OMIM #226300) — редкое генетическое заболевание иммунной системы, вызванное мутацией гена CD55. Из-за недостаточной выработки белка CD55 система комплемента может атаковать клетки организма, вызывая повреждение кровеносных и лимфатических сосудов верхних отделов пищеварительного тракта и приводя к потере циркулирующих белков.
Заболевание характеризуется болью в животе и диареей, первичной кишечной лимфангиэктазией, гипопротеинемическим отеком и мальабсорбцией. У некоторых пациентов также было описано воспаление кишечника, рецидивирующие инфекции, тромбоэмболические осложнения. Впервые синдром был описан в 2017 году, когда и получил название CHAPLE (Complement Hyperactivation, Angiopathic thrombosis, and Protein-Losing Enteropathy, CHAPLE, англ. «гиперактивация комплемента, ангиопатический тромбоз и энтеропатия с потерей белка»).
Позелимаб — полностью человеческое моноклональное антитело, предназначенное для воздействия на белок C5, участвующий в активации системы комплемента. Лекарство прошло вторую и третью фазу клинического исследования, в котором приняли участие десять человек в возрасте от 3 до 19 лет. Пациенты получили однократную ударную дозу позелимаба 30 мг/кг внутривенно, после чего им еженедельно подкожно вводили различные дозы позелимаба в зависимости от веса. Все десять участников исследования достигли нормализации уровней сывороточного альбумина и сывороточных иммуноглобулинов к 12 неделе, эти показатели сохранялись в течение 72 недель лечения.
Ожидается, что позелимаб поступит в продажу в III квартале 2023 года. Компания-производитель планирует провести дополнительные исследования, чтобы изучить возможность применения препарата при других заболеваниях, вызывающих нарушения работы системы комплемента.
похожие статьи
Подопечные фонда «Круг добра» получили таргетную терапию против атрофии зрительного нерва Лебера
По оценкам экспертов, в течение следующих 10 лет количество человек с этим диагнозом в России может составить порядка 750
Российские дети с редким заболеванием кожи получили инновационный препарат генной терапии
Искусственный интеллект помог разработать лекарство для лечения воспалительных заболеваний кишечника
Одобрен препарат для лечения врожденной гиперплазии надпочечников
Генная терапия болезни Данона прошла первую фазу клинического исследования
Ежедневный прием инфигратиниба показал обнадеживающие результаты в лечении ахондроплазии
Смываемые водой повязки могут произвести революцию в лечении буллезного эпидермолиза
Препарат для лечения синдрома Барта могут одобрить вопреки результатам клинических исследований