Новый препарат для лечения гиперфосфатемии у детей и взрослых получил статус орфанного
Тенапанор подавляет всасывание фосфатов и показан в тех случаях, когда обычная фосфат-связывающая терапия неэффективна.
Управление по санитарному контролю за качеством продуктов и медикаментов США (FDA) присвоила статус орфанного препарату тенапанор компании Ardelyx, который рассматривается как средство для лечения гиперфосфатемии у детей и взрослых. Об этом сообщается на сайте производителя.
Гиперфосфатемия — редкое патологическое состояние, характерное для хронического заболевания почек, при котором фосфаты не выводятся из организма и накапливаются в крови. В результате на стенках сосудов происходит отложение кальция, и они теряют свою эластичность. Это приводит к развитию атеросклероза, повышению артериального давления и нарушению функции миокарда.
Сегодня для коррекции уровня фосфатов используется диетотерапия, предполагающая ограничение потребления фосфора до 1 грамма в сутки, и лечение фосфат-связывающими препаратами.
Новый препарат тенапанор компании Ardelyx — это первый в своем классе ингибитор абсорбции фосфатов, подавляющий их всасывание через межклеточные пространства. Он выпускается в форме таблеток в дозировке 30 мг, которые необходимо принимать внутрь два раза в день. Препарат предназначен для снижения уровня фосфора в сыворотке крови у детей старше 6 лет и взрослых с хронической болезнью почек (ХБП), находящихся на диализе, у которых фосфат-связывающая терапия не приносит желаемого результата.
Статус орфанного препарата дает налоговые льготы для проведения клинических исследований (КИ) в США, а также дополнительные меры поддержки компании-производителю. В частности Ardelyx получит семь лет рыночной эксклюзивности. В течение этого срока после вывода тенапанора на рынок по его показаниям больше не будет зарегистрировано ни одного препарата.
похожие статьи
В США одобрили новый препарат для лечения редкой формы кардиомиопатии
Пероральный ингибитор сердечного миозина воздействует на механизм заболевания при обструктивной гипертрофической кардиомиопатии.
В России наладят выпуск препаратов для терапии мукополисахаридоза II и VI типов
Отечественное производство ферментных препаратов для пациентов с синдромами Хантера и Марото-Лами запустят во Владимирской области.
Терапия для «редких» взрослых: поиски новых механизмов финансирования
Ребенку с синдромом Хантера впервые в мире ввели генную терапию
Фонд «Круг добра» расширил список нозологий: помощь получат дети с синдромом Донохью и редким иммунодефицитом
В перечень фонда включены новые препараты для терапии этих заболеваний.
Одобрен первый препарат для лечения дефицита тимидинкиназы 2 (TK2d)
Фонд «Круг добра» будет помогать детям с бета-талассемией
Российские дети с редким заболеванием крови смогут получать препарат, способный уменьшить потребность в переливаниях и улучшить качество жизни.
Регионы получат дополнительное финансирование на закупку лекарств от редких заболеваний
С 2026 года Минздрав введет резервный механизм поддержки субъектов, не способных самостоятельно обеспечить пациентов дорогостоящими орфанными препаратами.