21.11.2023 14:45

Новый препарат для лечения гиперфосфатемии у детей и взрослых получил статус орфанного

Изображение: jcomp/Freepik

Тенапанор подавляет всасывание фосфатов и показан в тех случаях, когда обычная фосфат-связывающая терапия неэффективна.


Управление по санитарному контролю за качеством продуктов и медикаментов США (FDA) присвоила статус орфанного препарату тенапанор компании Ardelyx, который рассматривается как средство для лечения гиперфосфатемии у детей и взрослых. Об этом сообщается на сайте производителя.


Гиперфосфатемия — редкое патологическое состояние, характерное для хронического заболевания почек, при котором фосфаты не выводятся из организма и накапливаются в крови. В результате на стенках сосудов происходит отложение кальция, и они теряют свою эластичность. Это приводит к развитию атеросклероза, повышению артериального давления и нарушению функции миокарда.


Сегодня для коррекции уровня фосфатов используется диетотерапия, предполагающая ограничение потребления фосфора до 1 грамма в сутки, и лечение фосфат-связывающими препаратами.

Новый препарат тенапанор компании Ardelyx — это первый в своем классе ингибитор абсорбции фосфатов, подавляющий их всасывание через межклеточные пространства. Он выпускается в форме таблеток в дозировке 30 мг, которые необходимо принимать внутрь два раза в день. Препарат предназначен для снижения уровня фосфора в сыворотке крови у детей старше 6 лет и взрослых с хронической болезнью почек (ХБП), находящихся на диализе, у которых фосфат-связывающая терапия не приносит желаемого результата.

Статус орфанного препарата дает налоговые льготы для проведения клинических исследований (КИ) в США, а также дополнительные меры поддержки компании-производителю. В частности Ardelyx получит семь лет рыночной эксклюзивности. В течение этого срока после вывода тенапанора на рынок по его показаниям больше не будет зарегистрировано ни одного препарата.

теги

Гиперфосфатемия
Орфанные препараты
Инновационные препараты
похожие статьи

Дети с синдромом Ларона смогут получить терапию через фонд «Круг добра»

Для лечения редкой формы карликовости будут применять препарат, ускоряющий рост до 8 сантиметров в год.

«Еда для наших детей становится ядом»: неизлечимая галактоземия и ее последствия

Ученые нашли способ победить атеросклероз при прогерии — болезни преждевременного старения

В России запускается производство ферментозаместительного препарата для лечения болезни Фабри

Ожидается, что он поступит на рынок в конце 2024 года.

Генная терапия может навсегда избавить от возрастной макулярной дегенерации сетчатки — The Lancet

Взрослые с амаврозом Лебера 5-го типа впервые получили генную терапию

Ученые разработали потенциальное лечение для тяжелого заболевания обмена веществ — аргинин-янтарной ацидурии

Для лечения пропионовой ацидемии создан препарат на основе матричной рибонуклеиновой кислоты