Новый препарат для лечения гиперфосфатемии у детей и взрослых получил статус орфанного
Тенапанор подавляет всасывание фосфатов и показан в тех случаях, когда обычная фосфат-связывающая терапия неэффективна.
Управление по санитарному контролю за качеством продуктов и медикаментов США (FDA) присвоила статус орфанного препарату тенапанор компании Ardelyx, который рассматривается как средство для лечения гиперфосфатемии у детей и взрослых. Об этом сообщается на сайте производителя.
Гиперфосфатемия — редкое патологическое состояние, характерное для хронического заболевания почек, при котором фосфаты не выводятся из организма и накапливаются в крови. В результате на стенках сосудов происходит отложение кальция, и они теряют свою эластичность. Это приводит к развитию атеросклероза, повышению артериального давления и нарушению функции миокарда.
Сегодня для коррекции уровня фосфатов используется диетотерапия, предполагающая ограничение потребления фосфора до 1 грамма в сутки, и лечение фосфат-связывающими препаратами.
Новый препарат тенапанор компании Ardelyx — это первый в своем классе ингибитор абсорбции фосфатов, подавляющий их всасывание через межклеточные пространства. Он выпускается в форме таблеток в дозировке 30 мг, которые необходимо принимать внутрь два раза в день. Препарат предназначен для снижения уровня фосфора в сыворотке крови у детей старше 6 лет и взрослых с хронической болезнью почек (ХБП), находящихся на диализе, у которых фосфат-связывающая терапия не приносит желаемого результата.
Статус орфанного препарата дает налоговые льготы для проведения клинических исследований (КИ) в США, а также дополнительные меры поддержки компании-производителю. В частности Ardelyx получит семь лет рыночной эксклюзивности. В течение этого срока после вывода тенапанора на рынок по его показаниям больше не будет зарегистрировано ни одного препарата.
похожие статьи
Лекарство от малярии может помочь детям с редкими заболеваниями
Новый шанс для пациентов с нейрофиброматозом: в Европе одобрили препарат мирдаметиниб
Лекарство призвано помочь взрослым и детям с тяжелыми формами плексиформных нейрофибром.
В Европе одобрили новый препарат для лечения редкого и опасного заболевания — болезни кленового сиропа
Новый препарат позволяет стабилизировать состояние больного в критические моменты.
Новая эра в онкологии: в Москве строят центр по производству препаратов клеточной терапии
К 2028 году в НМИЦ гематологии появится высокотехнологичный комплекс, где будут разрабатывать и выпускать CAR-T-препараты — лекарства, способные «перепрограммировать» иммунитет для борьбы с раком.
Федеральный резерв: помощь регионам в лечении редких заболеваний станет системной
Госдума одобрила в первом чтении законопроект о финансовой поддержке субъектов, не способных обеспечить терапией пациентов с орфанными заболеваниями.
Более 29 тысяч детей получили помощь от фонда «Круг добра» в 2024 году
Организация направила более 198 миллиардов рублей на закупку лекарственных препаратов.
Остановить БАС: новый препарат вернул движение и дыхание пациентам с редкой формой болезни
Учёные впервые вылечили редкое иммунное заболевание с помощью «редактора ДНК»