Новый препарат для лечения гиперфосфатемии у детей и взрослых получил статус орфанного
Тенапанор подавляет всасывание фосфатов и показан в тех случаях, когда обычная фосфат-связывающая терапия неэффективна.
Управление по санитарному контролю за качеством продуктов и медикаментов США (FDA) присвоила статус орфанного препарату тенапанор компании Ardelyx, который рассматривается как средство для лечения гиперфосфатемии у детей и взрослых. Об этом сообщается на сайте производителя.
Гиперфосфатемия — редкое патологическое состояние, характерное для хронического заболевания почек, при котором фосфаты не выводятся из организма и накапливаются в крови. В результате на стенках сосудов происходит отложение кальция, и они теряют свою эластичность. Это приводит к развитию атеросклероза, повышению артериального давления и нарушению функции миокарда.
Сегодня для коррекции уровня фосфатов используется диетотерапия, предполагающая ограничение потребления фосфора до 1 грамма в сутки, и лечение фосфат-связывающими препаратами.
Новый препарат тенапанор компании Ardelyx — это первый в своем классе ингибитор абсорбции фосфатов, подавляющий их всасывание через межклеточные пространства. Он выпускается в форме таблеток в дозировке 30 мг, которые необходимо принимать внутрь два раза в день. Препарат предназначен для снижения уровня фосфора в сыворотке крови у детей старше 6 лет и взрослых с хронической болезнью почек (ХБП), находящихся на диализе, у которых фосфат-связывающая терапия не приносит желаемого результата.
Статус орфанного препарата дает налоговые льготы для проведения клинических исследований (КИ) в США, а также дополнительные меры поддержки компании-производителю. В частности Ardelyx получит семь лет рыночной эксклюзивности. В течение этого срока после вывода тенапанора на рынок по его показаниям больше не будет зарегистрировано ни одного препарата.
похожие статьи
Российские врачи впервые применили таргетную терапию против редкой формы липодистрофии
Заболевание удалось идентифицировать по необычным «атлетическим» ногам пациентки.
Разработаны критерии эффективности терапии редких заболеваний из перечня фонда «Круг добра»
Более 170 критериев позволят оценить эффективность назначаемой терапии и провести мониторинг состояния больных.
Препарат для лечения муковисцидоза на основе мРНК получил статус орфанного
Клеточная терапия рассеянного склероза прошла первую фазу клинических испытаний
Первый препарат от врожденной формы тромботической тромбоцитопенической пурпуры получил одобрение в США
Российские ученые разрабатывают препарат для лечения болезни Бехтерева
Ученые создали генную терапию для врожденного иммунодефицита с мутацией в гене RAG2
В России начнутся клинические исследования нового препарата для лечения нейробластомы
В нем примут участие 67 детей с редкой злокачественной опухолью нервной ткани.