04.08.2023 18:39

Новый препарат для лечения наследственного ангиоотека успешно проходит клинические исследования

Изображение: wirestock/Freepik

По их результатам он сможет получить ускоренное одобрение в США.


Биофармацевтическая компания Astria Therapeutics занимается созданием нового препарата STAR-0215 для лечения наследственного ангиоотека. На днях он получил преимущество ускоренного одобрения («fast track designation»). Этот статус присваивает Американское управление по контролю за качеством пищевой продукции и лекарственных препаратов (FDA). Он дает возможность получить одобрение в кратчайшие сроки, так как на рынке еще нет эффективных методов лечения этого заболевания.


Наследственный ангиоотек (НАО) — редкое, опасное заболевание из группы первичных иммунодефицитов. Болезнь проявляется непредсказуемым появлением на теле плотных и холодных отеков. Они могут затрагивать один или несколько участков тела, продолжаться от одного до четырех-пяти дней, вызывая сильную боль и дискомфорт, а также угрожающее жизни удушье.


STAR-0215 — это препарат, подавляющий действие особого фермента плазмы — калликреина. Из-за генетической мутации у людей с НАО повышается уровень калликреина в плазме, что приводит к избыточному образованию белка брадикинина. Именно он становится катализатором болезни и вызывает возникновение отеков.

Препарат STAR-0215 в настоящее время проходит клиническое исследование на людях. Его результаты будут известны в середине 2024 года. Ранее, в декабре 2022 года, Astria Therapeutics объявила о положительных предварительных результатах первой фазы испытаний. Создатели лекарства считают, что в будущем оно может стать препаратом первой очереди выбора для профилактики ангиоотеков, при этом вводить его потребуется не чаще одного раза в три или шесть месяцев.

В настоящее время для профилактики отеков при НАО уже существуют различные препараты, среди них ингибитор С1-эстеразы человека, беротральстат, ланаделумаб, транексамовая кислота и даназол. Однако эти препараты требуют частого введения.

теги

Наследственный ангионевротический отек (НАО)
Инновационные препараты
Орфанные препараты
похожие статьи

Российские врачи впервые применили таргетную терапию против редкой формы липодистрофии

Заболевание удалось идентифицировать по необычным «атлетическим» ногам пациентки.

Разработаны критерии эффективности терапии редких заболеваний из перечня фонда «Круг добра»

Более 170 критериев позволят оценить эффективность назначаемой терапии и провести мониторинг состояния больных.

Препарат для лечения муковисцидоза на основе мРНК получил статус орфанного

Клеточная терапия рассеянного склероза прошла первую фазу клинических испытаний

Новый препарат для лечения гиперфосфатемии у детей и взрослых получил статус орфанного

Первый препарат от врожденной формы тромботической тромбоцитопенической пурпуры получил одобрение в США

Российские ученые разрабатывают препарат для лечения болезни Бехтерева

Ученые создали генную терапию для врожденного иммунодефицита с мутацией в гене RAG2