Новый препарат для лечения наследственного ангиоотека успешно проходит клинические исследования
По их результатам он сможет получить ускоренное одобрение в США.
Биофармацевтическая компания Astria Therapeutics занимается созданием нового препарата STAR-0215 для лечения наследственного ангиоотека. На днях он получил преимущество ускоренного одобрения («fast track designation»). Этот статус присваивает Американское управление по контролю за качеством пищевой продукции и лекарственных препаратов (FDA). Он дает возможность получить одобрение в кратчайшие сроки, так как на рынке еще нет эффективных методов лечения этого заболевания.
Наследственный ангиоотек (НАО) — редкое, опасное заболевание из группы первичных иммунодефицитов. Болезнь проявляется непредсказуемым появлением на теле плотных и холодных отеков. Они могут затрагивать один или несколько участков тела, продолжаться от одного до четырех-пяти дней, вызывая сильную боль и дискомфорт, а также угрожающее жизни удушье.
STAR-0215 — это препарат, подавляющий действие особого фермента плазмы — калликреина. Из-за генетической мутации у людей с НАО повышается уровень калликреина в плазме, что приводит к избыточному образованию белка брадикинина. Именно он становится катализатором болезни и вызывает возникновение отеков.
Препарат STAR-0215 в настоящее время проходит клиническое исследование на людях. Его результаты будут известны в середине 2024 года. Ранее, в декабре 2022 года, Astria Therapeutics объявила о положительных предварительных результатах первой фазы испытаний. Создатели лекарства считают, что в будущем оно может стать препаратом первой очереди выбора для профилактики ангиоотеков, при этом вводить его потребуется не чаще одного раза в три или шесть месяцев.
В настоящее время для профилактики отеков при НАО уже существуют различные препараты, среди них ингибитор С1-эстеразы человека, беротральстат, ланаделумаб, транексамовая кислота и даназол. Однако эти препараты требуют частого введения.
похожие статьи
Генная терапия болезни Данона прошла первую фазу клинического исследования
Ежедневный прием инфигратиниба показал обнадеживающие результаты в лечении ахондроплазии
Смываемые водой повязки могут произвести революцию в лечении буллезного эпидермолиза
Обзор новостей науки за октябрь: наследственный ангионевротический отек, синдром Нунан, боковой амиотрофический склероз, IgA-нефропатия
Препарат для лечения синдрома Барта могут одобрить вопреки результатам клинических исследований
Опубликованы результаты самого длительного исследования препарата гивосиран против порфирии
Новый препарат для лечения врожденной гиперплазии надпочечников прошел испытания с участием взрослых и детей
Новый препарат поможет в лечении редкого заболевания крови у плода и новорожденного