04.08.2023 18:39

Новый препарат для лечения наследственного ангиоотека успешно проходит клинические исследования

Изображение: wirestock/Freepik

По их результатам он сможет получить ускоренное одобрение в США.


Биофармацевтическая компания Astria Therapeutics занимается созданием нового препарата STAR-0215 для лечения наследственного ангиоотека. На днях он получил преимущество ускоренного одобрения («fast track designation»). Этот статус присваивает Американское управление по контролю за качеством пищевой продукции и лекарственных препаратов (FDA). Он дает возможность получить одобрение в кратчайшие сроки, так как на рынке еще нет эффективных методов лечения этого заболевания.


Наследственный ангиоотек (НАО) — редкое, опасное заболевание из группы первичных иммунодефицитов. Болезнь проявляется непредсказуемым появлением на теле плотных и холодных отеков. Они могут затрагивать один или несколько участков тела, продолжаться от одного до четырех-пяти дней, вызывая сильную боль и дискомфорт, а также угрожающее жизни удушье.


STAR-0215 — это препарат, подавляющий действие особого фермента плазмы — калликреина. Из-за генетической мутации у людей с НАО повышается уровень калликреина в плазме, что приводит к избыточному образованию белка брадикинина. Именно он становится катализатором болезни и вызывает возникновение отеков.

Препарат STAR-0215 в настоящее время проходит клиническое исследование на людях. Его результаты будут известны в середине 2024 года. Ранее, в декабре 2022 года, Astria Therapeutics объявила о положительных предварительных результатах первой фазы испытаний. Создатели лекарства считают, что в будущем оно может стать препаратом первой очереди выбора для профилактики ангиоотеков, при этом вводить его потребуется не чаще одного раза в три или шесть месяцев.

В настоящее время для профилактики отеков при НАО уже существуют различные препараты, среди них ингибитор С1-эстеразы человека, беротральстат, ланаделумаб, транексамовая кислота и даназол. Однако эти препараты требуют частого введения.

теги

Наследственный ангионевротический отек (НАО)
Инновационные препараты
Орфанные препараты
похожие статьи

Беротралстат успешно защищает от приступов при редкой форме наследственного ангиоотека

Дети с синдромом Ларона смогут получить терапию через фонд «Круг добра»

Для лечения редкой формы карликовости будут применять препарат, ускоряющий рост до 8 сантиметров в год.

«Еда для наших детей становится ядом»: неизлечимая галактоземия и ее последствия

Ученые нашли способ победить атеросклероз при прогерии — болезни преждевременного старения

В России запускается производство ферментозаместительного препарата для лечения болезни Фабри

Ожидается, что он поступит на рынок в конце 2024 года.

Генная терапия может навсегда избавить от возрастной макулярной дегенерации сетчатки — The Lancet

Взрослые с амаврозом Лебера 5-го типа впервые получили генную терапию

Ученые разработали потенциальное лечение для тяжелого заболевания обмена веществ — аргинин-янтарной ацидурии