Фармкомпании «Фармимэкс» и «Такеда» будут вместе исследовать орфанные заболевания
Своевременная диагностика редких болезней позволит вовремя начать лечение и избежать инвалидизации пациентов.
Фармацевтические компании «Фармимэкс» и «Такеда Россия» заключили соглашение о совместной работе в области разработки и внедрения диагностических методов редких (орфанных) заболеваний, сообщает ТАСС. Договорённости были подписаны в ходе Петербургского международного экономического форума (ПМЭФ).
«Своевременная диагностика позволит пациентам вовремя начать лечение и избежать тяжелых осложнений, а в некоторых случаях — инвалидности. Это будет способствовать повышению качества жизни пациентов и их семей», — сказала президент «Такеда Россия» Елена Карташева.
Другой важной задачей проекта двух фармкомпаний станет формирование орфанной настороженности во врачебном сообществе. Необычное сочетание симптомов или наличие редкого заболевания в семейном анамнезе должно стать поводом для подключения к диагностике специалистов по генетике. Такой подход позволит выявлять орфанные заболевания на самых ранних стадиях, когда пациентам можно оказать максимально эффективную помощь.
Также компании планируют совместное участие в программах по первичной диагностике редких заболеваний. В течение трех лет стороны проведут в пяти пилотных регионах РФ скрининговые исследования, нацеленные на выявление пациентов с такими редкими патологиями, как болезнь Фабри, болезнь Гоше, синдром Хантера (мукополисахаридоз II типа). Целью программы является расширение диагностических возможностей для пациентов из регионов и прогнозирование потребностей регионов в лекарствах для лечения орфанных заболеваний.
В рамках соглашения «Такеда» и «Фармимэкс» будут поддерживать программы повышения осведомленности врачей об указанных орфанных заболеваниях, а также о диагностике ингибиторной формы гемофилии. «За годы работы нами накоплена огромная база знаний об этих заболеваниях и понимание того, с какими проблемами сталкиваются пациенты при несвоевременном начале лечения. Наше соглашение с компанией „Такеда“ будет способствовать развитию и совершенствованию системы оказания медицинской помощи пациентам с редкими заболеваниями в России», — добавила вице-президент «Фармимэкс» Инга Нижарадзе.
похожие статьи
В России запускается производство ферментозаместительного препарата для лечения болезни Фабри
Ожидается, что он поступит на рынок в конце 2024 года.
Генная терапия может навсегда избавить от возрастной макулярной дегенерации сетчатки — The Lancet
Взрослые с амаврозом Лебера 5-го типа впервые получили генную терапию
Ученые разработали потенциальное лечение для тяжелого заболевания обмена веществ — аргинин-янтарной ацидурии
Для лечения пропионовой ацидемии создан препарат на основе матричной рибонуклеиновой кислоты
В США одобрили генную терапию метахроматической лейкодистрофии
Редкое заболевание разрушает оболочку нервов и лишает больных возможности двигаться, видеть, слышать и понимать.
Новый препарат восстановил выработку дефицитного белка у мышей с синдромом Ангельмана
Новый препарат против болезни Фабри вызывает меньше нежелательных явлений, чем предыдущая заместительная терапия