Десять фармкомпаний объединились, чтобы ускорить разработку методов генной терапии редких заболеваний
Цель генной терапии — исправить или заменить дефектный ген, вызвавший редкую болезнь.
В консорциум вошли пять крупных фармацевтических компаний — Novartis, Pfizer, Takeda, Biogen, Janssen и ряд небольших производителей. Некоммерческими партнерами стали Альянс регенеративной медицины, Американское общество генной и клеточной терапии и Национальная организация по редким заболеваниям США.
Цель консорциума — ускорить развитие генной терапии редких болезней. Несмотря на то, что в мире описано более 7 тысяч редких заболеваний, в США пока одобрено только две генных терапии, пишет издание. Созданный Bespoke Gene Therapy Consortium (BGTC) призван изменить сложившуюся ситуацию.
«Наиболее редкие заболевания вызваны дефектом в одном гене, на который потенциально может быть нацелена индивидуальная или „сделанная на заказ“ терапия, позволяющая исправить или заменить дефектный ген», — приводит издание слова директора Национального института здравоохранения США доктора Фрэнсиса Коллинза.
В течение следующих пяти лет консорциум запустит несколько проектов, среди которых будет программа исследований из 4-6 испытаний, связанных с различными редкими заболеваниями.
похожие статьи
Новый препарат поможет в борьбе с церебральной адренолейкодистрофией
Инновационное лекарство замедляет и полностью останавливает болезнь — eClinicalMedicine.
Лекарство от малярии может помочь детям с редкими заболеваниями
Новый шанс для пациентов с нейрофиброматозом: в Европе одобрили препарат мирдаметиниб
Лекарство призвано помочь взрослым и детям с тяжелыми формами плексиформных нейрофибром.
В Европе одобрили новый препарат для лечения редкого и опасного заболевания — болезни кленового сиропа
Новый препарат позволяет стабилизировать состояние больного в критические моменты.
Новая эра в онкологии: в Москве строят центр по производству препаратов клеточной терапии
К 2028 году в НМИЦ гематологии появится высокотехнологичный комплекс, где будут разрабатывать и выпускать CAR-T-препараты — лекарства, способные «перепрограммировать» иммунитет для борьбы с раком.
Федеральный резерв: помощь регионам в лечении редких заболеваний станет системной
Госдума одобрила в первом чтении законопроект о финансовой поддержке субъектов, не способных обеспечить терапией пациентов с орфанными заболеваниями.
Более 29 тысяч детей получили помощь от фонда «Круг добра» в 2024 году
Организация направила более 198 миллиардов рублей на закупку лекарственных препаратов.
Остановить БАС: новый препарат вернул движение и дыхание пациентам с редкой формой болезни