Десять фармкомпаний объединились, чтобы ускорить разработку методов генной терапии редких заболеваний
Цель генной терапии — исправить или заменить дефектный ген, вызвавший редкую болезнь.
Десять фармацевтических компаний, американский регулятор FDA и национальный институт здравоохранения США (NIH) объединились, чтобы ускорить разработку методов генной терапии для лечения редких наследственных заболеваний. Об этом сообщает издание PMLiVE.
В консорциум вошли пять крупных фармацевтических компаний — Novartis, Pfizer, Takeda, Biogen, Janssen и ряд небольших производителей. Некоммерческими партнерами стали Альянс регенеративной медицины, Американское общество генной и клеточной терапии и Национальная организация по редким заболеваниям США.
Цель консорциума — ускорить развитие генной терапии редких болезней. Несмотря на то, что в мире описано более 7 тысяч редких заболеваний, в США пока одобрено только две генных терапии, пишет издание. Созданный Bespoke Gene Therapy Consortium (BGTC) призван изменить сложившуюся ситуацию.
«Наиболее редкие заболевания вызваны дефектом в одном гене, на который потенциально может быть нацелена индивидуальная или „сделанная на заказ“ терапия, позволяющая исправить или заменить дефектный ген», — приводит издание слова директора Национального института здравоохранения США доктора Фрэнсиса Коллинза.
В течение следующих пяти лет консорциум запустит несколько проектов, среди которых будет программа исследований из 4-6 испытаний, связанных с различными редкими заболеваниями.