Десять фармкомпаний объединились, чтобы ускорить разработку методов генной терапии редких заболеваний
Цель генной терапии — исправить или заменить дефектный ген, вызвавший редкую болезнь.
В консорциум вошли пять крупных фармацевтических компаний — Novartis, Pfizer, Takeda, Biogen, Janssen и ряд небольших производителей. Некоммерческими партнерами стали Альянс регенеративной медицины, Американское общество генной и клеточной терапии и Национальная организация по редким заболеваниям США.
Цель консорциума — ускорить развитие генной терапии редких болезней. Несмотря на то, что в мире описано более 7 тысяч редких заболеваний, в США пока одобрено только две генных терапии, пишет издание. Созданный Bespoke Gene Therapy Consortium (BGTC) призван изменить сложившуюся ситуацию.
«Наиболее редкие заболевания вызваны дефектом в одном гене, на который потенциально может быть нацелена индивидуальная или „сделанная на заказ“ терапия, позволяющая исправить или заменить дефектный ген», — приводит издание слова директора Национального института здравоохранения США доктора Фрэнсиса Коллинза.
В течение следующих пяти лет консорциум запустит несколько проектов, среди которых будет программа исследований из 4-6 испытаний, связанных с различными редкими заболеваниями.
похожие статьи
Новый препарат для лечения врожденной гиперплазии надпочечников прошел испытания с участием взрослых и детей
Новый препарат поможет в лечении редкого заболевания крови у плода и новорожденного
Министерство здравоохранения России утвердило форму заявления о признании лекарственного препарата орфанным
Соответствующий приказ вступит в силу с 1 сентября 2024 года.
Препарат бригатиниб снизил темпы роста опухолей при шванноматозе
Препарат себетралстат быстро облегчает атаки при наследственном ангиоотеке
Генная терапия поможет избежать появления гигантских родимых пятен при редком заболевании кожи
Беротралстат успешно защищает от приступов при редкой форме наследственного ангиоотека
Дети с синдромом Ларона смогут получить терапию через фонд «Круг добра»
Для лечения редкой формы карликовости будут применять препарат, ускоряющий рост до 8 сантиметров в год.