09.11.2021 18:22

Десять фармкомпаний объединились, чтобы ускорить разработку методов генной терапии редких заболеваний

Цель генной терапии — исправить или заменить дефектный ген, вызвавший редкую болезнь.


Десять фармацевтических компаний, американский регулятор FDA и национальный институт здравоохранения США (NIH) объединились, чтобы ускорить разработку методов генной терапии для лечения редких наследственных заболеваний. Об этом сообщает издание PMLiVE.

В консорциум вошли пять крупных фармацевтических компаний — Novartis, Pfizer, Takeda, Biogen, Janssen и ряд небольших производителей. Некоммерческими партнерами стали Альянс регенеративной медицины, Американское общество генной и клеточной терапии и Национальная организация по редким заболеваниям США.

Цель консорциума — ускорить развитие генной терапии редких болезней. Несмотря на то, что в мире описано более 7 тысяч редких заболеваний, в США пока одобрено только две генных терапии, пишет издание. Созданный Bespoke Gene Therapy Consortium (BGTC) призван изменить сложившуюся ситуацию.

«Наиболее редкие заболевания вызваны дефектом в одном гене, на который потенциально может быть нацелена индивидуальная или „сделанная на заказ“ терапия, позволяющая исправить или заменить дефектный ген», — приводит издание слова директора Национального института здравоохранения США доктора Фрэнсиса Коллинза.

В течение следующих пяти лет консорциум запустит несколько проектов, среди которых будет программа исследований из 4-6 испытаний, связанных с различными редкими заболеваниями.
похожие статьи

Генная терапия снизила уровень «плохого» холестерина у пациентов с редким заболеванием

В России зарегистрирован ещё один препарат для лечения СМА

Российские ученые создали препарат для лечения кожного заболевания, от которого страдал Майкл Джексон

В ближайшее время специальный крем от витилиго могут вывести на рынок.

В России локализуют производство препарата для лечения муковисцидоза

Отечественный дженерик будет дешевле оригинала и доступнее для тысяч пациентов.

В России появится доступный аналог препарата для лечения синдрома короткой кишки

Отечественный дженерик будут производить в Дубне, его стоимость станет значительно ниже, чем у зарубежного лекарственного средства.

Новый препарат поможет поддержать мышцы при СМА и восстановить их функцию

Инновационное лекарство SRK-015 станет важным дополнением к существующей терапии спинальной мышечной атрофии.

Новый препарат поможет детям с синдромом Прадера-Вилли контролировать аппетит

В России появится резервный механизм обеспечения пациентов дорогостоящими лекарствами

Это улучшит доступ к терапии для взрослых больных из регионов и снизит нагрузку на местные бюджеты.