Беротралстат успешно защищает от приступов при редкой форме наследственного ангиоотека

Фармакологическая компания BioCryst Pharmaceuticals объявила результаты клинического исследования перорального препарата беротралстат против наследственного ангиоотека. У всех участников испытаний после ежедневного приема лекарства значительно снизилось количество ежемесячных приступов.

Наследственный ангиоотек (НАО) — орфанное (редкое) заболевание, при котором под действием белка брадикинина возникают отеки кожи, слизистых и подслизистых оболочек. Приступы возникают непредсказуемо и могут быть опасными для жизни. Болезнь поражает одного человека из 50 000.

В зависимости от уровня и активности белка С1-ингибитора, который регулирует работу иммунной системы, предохраняя от ее самопроизвольной активации, выделяют три типа заболевания: с абсолютным дефицитом С1-ингибитора, c относительным и самый редкий тип — без дефицита С1-ингибитора.

Компания BioCryst Pharmaceuticals провела клинические испытания препарата беротралстат среди пациентов с НАО без дефицита С1-ингибитора. В исследовании приняли участие шесть человек. Все они ранее получали препараты для долгосрочной профилактики заболевания, а один продолжил их принимать.

У пяти из шести пациентов не было отмечено нежелательных явлений, связанных с применением беротралстата. У одного пациента в начале терапии появились проблемы с пищеварением, которые исчезли через две недели, поэтому лечение не стали прерывать.

Читайте также: CRISPR-терапия наследственного ангионевротического отека успешно прошла первую фазу испытаний