13.02.2024 18:10

Алирокумаб может применяться в лечении семейной гиперхолестеринемии у детей

Изображение: Freepik

Новое клиническое исследование доказало эффективность и безопасность препарата в когорте несовершеннолетних пациентов.


Международная группа ученых из шести стран провела клиническое исследование препарата алирокумаб в качестве средства снижения уровня холестерина у детей 8–17 лет с гетерозиготной формой семейной гиперхолестеринемии. Результаты работы опубликованы в журнале JAMA Pediatrics.


Гетерозиготная семейная гиперхолестеринемия — наследственное генетическое заболевание, которое приводит к резкому повышению концентрации липопротеинов низкой плотности, богатых холестерином, уже в детском возрасте, а при отсутствии лечения вызывает ишемическую болезнь сердца и повышает риск развития атеросклероза. Патология встречается у одного человека из 500.


Причиной развития гетерозиготной семейной гиперхолестеринемии являются мутации в трех генах, которые ответственны за синтез таких молекул, как рецептор липопротеинов низкой плотности (рЛПНП), аполипопротеин В-100 и PCSK9. Их избыток приводит к нарушению поглощения липопротеинов низкой плотности и замедлению их захвата клетками.

Для лечения гетерозиготной семейной гиперхолестеринемии у детей в качестве препарата первой линии применяют статины. Они позволяют снизить уровень холестерина на 35–45%. У взрослых в качестве дополнительной терапии применяется препарат алирокумаб — препарат моноклональных антител, который связывает и подавляет активность PCSK9.

Новое международное клиническое исследование показало, что алирокумаб может использоваться для лечения детей 8–17 лет с гетерозиготной формой семейной гиперхолестеринемией. В нем приняли участие 153 ребенка, которых разделили на две когорты: одни дети получили препарат в разных дозировках, другие — плацебо.

На 24-й неделе исследования среднее значение циркулирующего PCSK9 снизилось на 86% в группе малых доз и на 88,8% в группе больших доз. Уровень ЛПНП снизился на 33,8-43,3%. Большинство нежелательных реакций были легкой или средней степени тяжести.

Результаты исследования доказывают эффективность и безопасность применения алирокумаба у детей с восьми лет.


похожие статьи

Новый препарат восстановил выработку дефицитного белка у мышей с синдромом Ангельмана

Продолжается набор участников в клиническое исследование генотерапевтического препарата против гемофилии А

Его однократная внутривенная инъекция должна полностью восстановить выработку фактора свертывания крови VIII.

Ученые изучили данные о тысяче пациентов с редкой атрофией головного мозга

CRISPR-терапия наследственного ангионевротического отека успешно прошла первую фазу испытаний

Генный препарат помог восстановить и улучшить слух у детей с врожденной глухотой

Улучшение регенерации клеток поможет в лечении нейродегенеративных заболеваний

Известный антибиотик показал потенциальную эффективность против миотонической дистрофии

39% действующих и будущих врачей отмечают нехватку информации о редких болезнях