Международная группа ученых из шести стран провела клиническое исследование препарата алирокумаб в качестве средства снижения уровня холестерина у детей 8–17 лет с гетерозиготной формой семейной гиперхолестеринемии. Результаты работы опубликованы в журнале JAMA Pediatrics.

Причиной развития гетерозиготной семейной гиперхолестеринемии являются мутации в трех генах, которые ответственны за синтез таких молекул, как рецептор липопротеинов низкой плотности (рЛПНП), аполипопротеин В-100 и PCSK9. Их избыток приводит к нарушению поглощения липопротеинов низкой плотности и замедлению их захвата клетками.

Для лечения гетерозиготной семейной гиперхолестеринемии у детей в качестве препарата первой линии применяют статины. Они позволяют снизить уровень холестерина на 35–45%. У взрослых в качестве дополнительной терапии применяется препарат алирокумаб — препарат моноклональных антител, который связывает и подавляет активность PCSK9.

Новое международное клиническое исследование показало, что алирокумаб может использоваться для лечения детей 8–17 лет с гетерозиготной формой семейной гиперхолестеринемией. В нем приняли участие 153 ребенка, которых разделили на две когорты: одни дети получили препарат в разных дозировках, другие — плацебо.

На 24-й неделе исследования среднее значение циркулирующего PCSK9 снизилось на 86% в группе малых доз и на 88,8% в группе больших доз. Уровень ЛПНП снизился на 33,8-43,3%. Большинство нежелательных реакций были легкой или средней степени тяжести.

Результаты исследования доказывают эффективность и безопасность применения алирокумаба у детей с восьми лет.