В России появится лечение для пациентов с редчайшим заболеванием крови и синдромом Пьера Робена
Закупку препаратов и медизделий будет вести фонд «Круг добра».
Фонд «Круг добра» начнёт закупать препараты и медицинские изделия для лечения двух редких заболеваний — наследственного дефицита фактора свёртывания крови XIII и синдрома Пьера Робена. Об этом сообщается на сайте фонда.
Наследственный дефицит фактора свертывания крови ХIII — редчайшее явление гемостаза, которое встречается у одного из 2 млн человек. В мире всего 60 пациентов. Из-за вызванных болезнью кровотечений дети умирают очень рано. Препарат для лечения этого заболевания — концентрат фактора свертываемости ХIII человеческий (ТН Фиброгаммин П) — был включён в перечень «Круга добра» по просьбе Всероссийского общества гемофилии 30 июня. Препарат не зарегистрирован в России, однако его клинические результаты оцениваются как высокие.
На заседании Попечительского совета фонда «Круг добра» также были одобрены накостные компрессионно-дистракционные аппараты для лечения детей с синдромом Пьера Робена.
Синдром Пьера Робена — врожденный порок развития, проявляющийся в недоразвитой нижней челюсти, расщелине нёба и западании языка, что приводит к синдрому внезапной смерти. Лечение новорожденных детей, родившихся с этим заболеванием, до недавнего времени было в основном паллиативным. Начиная с 1998 года в России и за рубежом активно внедряется в практику метод компрессионно-дистракционного остеосинтеза. Этот метод эффективен и малотравматичен. На нижнюю челюсть пациента с двух сторон устанавливаются аппараты, после чего проводятся распилы кости между лапками аппаратов. Затем фрагменты челюсти плотно прижимаются друг к другу. На 5-6 сутки после операции фрагменты челюсти постепенно, со скоростью 1 мм в сутки, разводятся аппаратами на необходимую величину. Между фрагментами кости образуется новая молодая кость — костная мозоль. Пациент начинает самостоятельно дышать уже на 4-6 сутки после установки аппаратов. В течение трёх месяцев костная мозоль превращается в полноценную кость, и аппараты удаляются.
Внешнее дистракционное устройство нижней челюсти. Источник: Hong P, Bezuhly M. Mandibular Distraction Osteogenesis in the Micrognathic Neonate: A Review for Neonatologists and Pediatricians. Pediatr Neonatol 2013; 54(3):153-60.
похожие статьи
Новый препарат поможет поддержать мышцы при СМА и восстановить их функцию
Инновационное лекарство SRK-015 станет важным дополнением к существующей терапии спинальной мышечной атрофии.
Новый препарат поможет детям с синдромом Прадера-Вилли контролировать аппетит
В России появится резервный механизм обеспечения пациентов дорогостоящими лекарствами
Это улучшит доступ к терапии для взрослых больных из регионов и снизит нагрузку на местные бюджеты.
Новый препарат для лечения редкого нарушения обмена холестерина получил одобрение в США
В перечне доступной терапии церебротендинозного ксантоматоза скоро появится еще одно лекарственное средство.
Руководитель МОО «Другая жизнь» Кирилл Куляев: «Лечение ПНГ важно начать как можно раньше»
В России упростят допуск инновационных лекарств на рынок
Инициатива нацелена на повышение качества жизни людей с тяжелыми и редкими (орфанными) заболеваниями.
Одобрена инновационная терапия нейрофиброматоза I типа
Подопечные фонда «Круг добра» получили таргетную терапию против атрофии зрительного нерва Лебера
По оценкам экспертов, в течение следующих 10 лет количество человек с этим диагнозом в России может составить порядка 750