Стартовали клинические исследования нового препарата для лечения болезни Помпе
Это первое лекарство для лечения болезни накопления гликогена, предназначенное для приема прерорально — через рот.
Биотехнологическая компания из Калифорнии Maze Therapeutics объявила о старте первой фазы клинических исследований на людях экспериментального перорального препарата для лечения болезни Помпе.
Болезнь Помпе или болезнь накопления гликогена II — редкое генетическое заболевание, вызывающее нарастающую мышечную слабость. Причиной патологии являются мутации в гене, вырабатывающем особый фермент — кислую альфа-глюкозидазу (GAA). Этот фермент участвует в расщеплении гликогена — длинной цепочки углеводов, необходимой для получения энергии. При болезни Помпе расщепление гликогена нарушено, поэтому он накапливается в организме и серьезно повреждает скелетные мышцы и сердце.
Препарат под названием MZE001, разработанный компанией Maze Therapeutics, подавляет активность гликогенсинтазы (GYS1) — фермента, который вырабатывает гликоген в мышечных клетках. Ожидается, что терапия снизит выработку гликогена, предотвратит его токсичное накопление и тем самым замедлит прогрессирование заболевания. Особенность препарата — он предназначен для приема через рот, что гораздо удобнее других существующий вариантов терапии, в особенности для детей.
Доклинические исследования показали, что MZE001 является мощным блокатором GYS1 и эффективно снижает накопление гликогена. Первая фаза клинического исследования препарата на людях проводится для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики лекарства. В ней примут участие 80 здоровых взрослых добровольцев.
«Используя нашу генетически управляемую платформу Compass, мы разработали MZE001 для подавления GYS1 — фермента, ответственного за выработку гликогена. MZE001 может использоваться в качестве потенциальной монотерапии и комбинированной терапии со стандартным лечением», — отметил президент отдела исследований и развития Maze Therapeutics Гарольд Бернштейн.
Ранее Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило исследовательскому продукту Maze Therapeutics MZE001 статус орфанного препарата для лечения болезни Помпе.
Изображение: jcomp/Freepik
похожие статьи
Новый препарат поможет в борьбе с церебральной адренолейкодистрофией
Инновационное лекарство замедляет и полностью останавливает болезнь — eClinicalMedicine.
Лекарство от малярии может помочь детям с редкими заболеваниями
Новый шанс для пациентов с нейрофиброматозом: в Европе одобрили препарат мирдаметиниб
Лекарство призвано помочь взрослым и детям с тяжелыми формами плексиформных нейрофибром.
В Европе одобрили новый препарат для лечения редкого и опасного заболевания — болезни кленового сиропа
Новый препарат позволяет стабилизировать состояние больного в критические моменты.
Новая эра в онкологии: в Москве строят центр по производству препаратов клеточной терапии
К 2028 году в НМИЦ гематологии появится высокотехнологичный комплекс, где будут разрабатывать и выпускать CAR-T-препараты — лекарства, способные «перепрограммировать» иммунитет для борьбы с раком.
Федеральный резерв: помощь регионам в лечении редких заболеваний станет системной
Госдума одобрила в первом чтении законопроект о финансовой поддержке субъектов, не способных обеспечить терапией пациентов с орфанными заболеваниями.
Остановить БАС: новый препарат вернул движение и дыхание пациентам с редкой формой болезни
Учёные впервые вылечили редкое иммунное заболевание с помощью «редактора ДНК»