Стартовали клинические исследования нового препарата для лечения болезни Помпе
Это первое лекарство для лечения болезни накопления гликогена, предназначенное для приема прерорально — через рот.
Биотехнологическая компания из Калифорнии Maze Therapeutics объявила о старте первой фазы клинических исследований на людях экспериментального перорального препарата для лечения болезни Помпе.
Болезнь Помпе или болезнь накопления гликогена II — редкое генетическое заболевание, вызывающее нарастающую мышечную слабость. Причиной патологии являются мутации в гене, вырабатывающем особый фермент — кислую альфа-глюкозидазу (GAA). Этот фермент участвует в расщеплении гликогена — длинной цепочки углеводов, необходимой для получения энергии. При болезни Помпе расщепление гликогена нарушено, поэтому он накапливается в организме и серьезно повреждает скелетные мышцы и сердце.
Препарат под названием MZE001, разработанный компанией Maze Therapeutics, подавляет активность гликогенсинтазы (GYS1) — фермента, который вырабатывает гликоген в мышечных клетках. Ожидается, что терапия снизит выработку гликогена, предотвратит его токсичное накопление и тем самым замедлит прогрессирование заболевания. Особенность препарата — он предназначен для приема через рот, что гораздо удобнее других существующий вариантов терапии, в особенности для детей.
Доклинические исследования показали, что MZE001 является мощным блокатором GYS1 и эффективно снижает накопление гликогена. Первая фаза клинического исследования препарата на людях проводится для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики лекарства. В ней примут участие 80 здоровых взрослых добровольцев.
«Используя нашу генетически управляемую платформу Compass, мы разработали MZE001 для подавления GYS1 — фермента, ответственного за выработку гликогена. MZE001 может использоваться в качестве потенциальной монотерапии и комбинированной терапии со стандартным лечением», — отметил президент отдела исследований и развития Maze Therapeutics Гарольд Бернштейн.
Ранее Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило исследовательскому продукту Maze Therapeutics MZE001 статус орфанного препарата для лечения болезни Помпе.
Изображение: jcomp/Freepik
похожие статьи
Препарат бригатиниб снизил темпы роста опухолей при шванноматозе
Препарат себетралстат быстро облегчает атаки при наследственном ангиоотеке
Генная терапия поможет избежать появления гигантских родимых пятен при редком заболевании кожи
Беротралстат успешно защищает от приступов при редкой форме наследственного ангиоотека
Дети с синдромом Ларона смогут получить терапию через фонд «Круг добра»
Для лечения редкой формы карликовости будут применять препарат, ускоряющий рост до 8 сантиметров в год.
«Еда для наших детей становится ядом»: неизлечимая галактоземия и ее последствия
Ученые нашли способ победить атеросклероз при прогерии — болезни преждевременного старения
В России запускается производство ферментозаместительного препарата для лечения болезни Фабри
Ожидается, что он поступит на рынок в конце 2024 года.