Британские ученые изучили эффективность нового терапевтического препарата против тяжелого заболевания — транстиретиновой амилоидной кардиомиопатии. Применение вутрисирана позволило снизить риск смерти у людей с этой патологией и частично притормозить прогрессирование полинейропатии. Результаты работы опубликованы в журнале The New England Journal of Medicine.

Транстиретиновый амилоидоз (ATTR-амилоидоз) — прогрессирующее фатальное заболевание, вызванное отложением в организме патологического белка амилоида, что приводит к поражению периферической, вегетативной нервной системы и сердца. Патологию диагностируют у одного человека из 100 тысяч.

Из-за мутации в гене TTR при ATTR-амилоидозе нарушается структура печеночного белка транстиретина, он становится нестабильным и преобразуется в амилоидные фибриллы — нити разной длины, собранные из молекул амилоида, которые накапливаются в различных тканях и органах.

Транстиретиновая амилоидная кардиомиопатия — один из видов ATTR-амилоидоза, при котором амилоидные фибриллы накапливаются преимущественно в миокарде. После постановки диагноза выживаемость пациентов, не получавших лечения, составляет всего 2–3,5 года, поэтому поиски специфической терапии, которая позволила бы снизить смертность и приостановить прогрессирование болезни, особенно актуальны.

Вутрисиран — экспериментальный терапевтический препарат — представляет собой малую интерфирирующую РНК, которая блокирует синтез транстиретина в печени.

В испытании приняли участие 655 пациентов из 26 стран в возрасте от 18 до 85 лет, которых разделили на две группы: 326 принимали вутрисиран и 329 — плацебо в течение 36 месяцев. Первичной конечной точкой исследования стала смерть от любой причины. В течение 42 месяцев наблюдения умерли 60 пациентов (18%) в группе вутрисирана и 85 (26%) в группе плацебо. Через 30 месяцев среднее изменение расстояния, пройденного в тесте 6-минутной ходьбы, составило −45,4 м в группе вутрисирана и −71,9 м в группе плацебо.

Ученые пришли к выводу, что лечение вутрисираном привело к снижению риска смерти, в том числе от рецидивирующих сердечно-сосудистых осложнений, а также позволило притормозить прогрессирование болезни по данным теста 6-минутной ходьбы в сравнении с плацебо.

Читайте также:

В России запустили бесплатную программу диагностики наследственного транстиретинового амилоидоза