Препарат вутрисиран позволил снизить риск смерти у людей с транстиретиновой амилоидной кардиомиопатией
А также притормозить прогрессирование полинейропатии по данным теста 6-минутной ходьбы.
Британские ученые изучили эффективность нового терапевтического препарата против тяжелого заболевания — транстиретиновой амилоидной кардиомиопатии. Применение вутрисирана позволило снизить риск смерти у людей с этой патологией и частично притормозить прогрессирование полинейропатии. Результаты работы опубликованы в журнале The New England Journal of Medicine.
Транстиретиновый амилоидоз (ATTR-амилоидоз) — прогрессирующее фатальное заболевание, вызванное отложением в организме патологического белка амилоида, что приводит к поражению периферической, вегетативной нервной системы и сердца. Патологию диагностируют у одного человека из 100 тысяч.
Из-за мутации в гене TTR при ATTR-амилоидозе нарушается структура печеночного белка транстиретина, он становится нестабильным и преобразуется в амилоидные фибриллы — нити разной длины, собранные из молекул амилоида, которые накапливаются в различных тканях и органах.
Транстиретиновая амилоидная кардиомиопатия — один из видов ATTR-амилоидоза, при котором амилоидные фибриллы накапливаются преимущественно в миокарде. После постановки диагноза выживаемость пациентов, не получавших лечения, составляет всего 2–3,5 года, поэтому поиски специфической терапии, которая позволила бы снизить смертность и приостановить прогрессирование болезни, особенно актуальны.
Вутрисиран — экспериментальный терапевтический препарат — представляет собой малую интерфирирующую РНК, которая блокирует синтез транстиретина в печени.
Ранее препарат был одобрен для лечения пациентов с наследственным ATTR-амилоидозом с полинейропатией. Новые данные о применении вутрисирана в когорте больных с транстиретиновой амилоидной кардиомиопатией также подтвердили эффективность препарата.
В испытании приняли участие 655 пациентов из 26 стран в возрасте от 18 до 85 лет, которых разделили на две группы: 326 принимали вутрисиран и 329 — плацебо в течение 36 месяцев. Первичной конечной точкой исследования стала смерть от любой причины. В течение 42 месяцев наблюдения умерли 60 пациентов (18%) в группе вутрисирана и 85 (26%) в группе плацебо. Через 30 месяцев среднее изменение расстояния, пройденного в тесте 6-минутной ходьбы, составило −45,4 м в группе вутрисирана и −71,9 м в группе плацебо.
Ученые пришли к выводу, что лечение вутрисираном привело к снижению риска смерти, в том числе от рецидивирующих сердечно-сосудистых осложнений, а также позволило притормозить прогрессирование болезни по данным теста 6-минутной ходьбы в сравнении с плацебо.
Читайте также:
В России запустили бесплатную программу диагностики наследственного транстиретинового амилоидоза
похожие статьи
«Верить в своего ребенка и делать всё, что говорят врачи»: как живёт Вадим после пересадки костного мозга
В США одобрили новый препарат для лечения редкой формы кардиомиопатии
Пероральный ингибитор сердечного миозина воздействует на механизм заболевания при обструктивной гипертрофической кардиомиопатии.
В России наладят выпуск препаратов для терапии мукополисахаридоза II и VI типов
Отечественное производство ферментных препаратов для пациентов с синдромами Хантера и Марото-Лами запустят во Владимирской области.
Обзор новостей науки: гемофилия В, БАС, воспалительные заболевания кишечника, болезнь Вильсона
Татьяна Гремякова: «В перспективе пяти лет у нас будет новое поле лекарственной терапии миодистрофии Дюшенна»
«У нас есть диагноз, но нет лечения»: история Натальи с агрессивным раком глаза — увеальной меланомой
Реальная жизнь Огги: как растут российские дети с синдромом Тричера Коллинза
Терапия для «редких» взрослых: поиски новых механизмов финансирования