Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило статус передовой терапии регенеративной медицины (RMAT) препарату для лечения болезни Данона — генетического заболевания сердца, для которого пока не существует других эффективных методов лечения. Препарат с рабочим названием RP-A501 разработала компания Rocket Pharmaceutical.

Болезнь Данона — редкое Х-сцепленное наследственное заболевание сердца. Оно вызвано мутациями в гене, кодирующем мембранный белок LAMP-2, который участвует в процессе аутофагии — регенерации и очищении организма на внутриклеточном уровне. При снижении активности LAMP-2 происходит накопление аутофагосом и гликогена в сердце и других тканях, что в конечном итоге приводит к сердечной недостаточности, а у мужчин часто становится причиной смерти в подростковом или раннем взрослом возрасте. В США и Европе насчитывается от 15 тыс. до 30 тыс. больных с этой патологией. Единственным методом ее лечения сегодня является трансплантация сердца, но и она не дает гарантии излечения.

Новый препарат для лечения болезни Данона RP-A501 создан на основе аденоассоциированного вируса. Он способен доставить в организм рабочую копию мутировавшего гена и восстановить производство белка LAMP-2. Лекарство уже имеет статус орфанного препарата. Статус RMAT оно получило на основании положительных данных по безопасности и эффективности I фазы клинического исследования. По словам разработчиков, RP-A501 является первым генным препаратом для сердечной терапии, получившим обозначение RMAТ. Сейчас он находится на пути ко второй фазе клинических исследований.

Статус RMAT, дающий значительные нормативные преимущества, получают препараты клеточной терапии, предназначенные для лечения опасного для жизни заболевания, для которого не существует доступной и эффективной терапии. При этом клинические данные должны указывать на перспективность нового лекарства.

Изображение: Freepik