06.03.2023 16:35

Препарат против редкой патологии сердца получил статус передовой терапии

В перспективе лекарство может избавить тысячи пациентов с болезнью Данона от трансплантации сердца.


Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило статус передовой терапии регенеративной медицины (RMAT) препарату для лечения болезни Данона — генетического заболевания сердца, для которого пока не существует других эффективных методов лечения. Препарат с рабочим названием RP-A501 разработала компания Rocket Pharmaceutical.

Болезнь Данона — редкое Х-сцепленное наследственное заболевание сердца. Оно вызвано мутациями в гене, кодирующем мембранный белок LAMP-2, который участвует в процессе аутофагии — регенерации и очищении организма на внутриклеточном уровне. При снижении активности LAMP-2 происходит накопление аутофагосом и гликогена в сердце и других тканях, что в конечном итоге приводит к сердечной недостаточности, а у мужчин часто становится причиной смерти в подростковом или раннем взрослом возрасте. В США и Европе насчитывается от 15 тыс. до 30 тыс. больных с этой патологией. Единственным методом ее лечения сегодня является трансплантация сердца, но и она не дает гарантии излечения.

Новый препарат для лечения болезни Данона RP-A501 создан на основе аденоассоциированного вируса. Он способен доставить в организм рабочую копию мутировавшего гена и восстановить производство белка LAMP-2. Лекарство уже имеет статус орфанного препарата. Статус RMAT оно получило на основании положительных данных по безопасности и эффективности I фазы клинического исследования. По словам разработчиков, RP-A501 является первым генным препаратом для сердечной терапии, получившим обозначение RMAТ. Сейчас он находится на пути ко второй фазе клинических исследований.

Статус RMAT, дающий значительные нормативные преимущества, получают препараты клеточной терапии, предназначенные для лечения опасного для жизни заболевания, для которого не существует доступной и эффективной терапии. При этом клинические данные должны указывать на перспективность нового лекарства.

Изображение: Freepik

теги

Болезнь Данона
Инновационные препараты
похожие статьи

Генная терапия может навсегда избавить от возрастной макулярной дегенерации сетчатки — The Lancet

Взрослые с амаврозом Лебера 5-го типа впервые получили генную терапию

Ученые разработали потенциальное лечение для тяжелого заболевания обмена веществ — аргинин-янтарной ацидурии

Для лечения пропионовой ацидемии создан препарат на основе матричной рибонуклеиновой кислоты

В США одобрили генную терапию метахроматической лейкодистрофии

Редкое заболевание разрушает оболочку нервов и лишает больных возможности двигаться, видеть, слышать и понимать.

Новый препарат восстановил выработку дефицитного белка у мышей с синдромом Ангельмана

Новый препарат против болезни Фабри вызывает меньше нежелательных явлений, чем предыдущая заместительная терапия

Генная терапия позволила спасти роговицу и улучшить зрение подростку с буллезным эпидермолизом