06.03.2023 16:35

Препарат против редкой патологии сердца получил статус передовой терапии

В перспективе лекарство может избавить тысячи пациентов с болезнью Данона от трансплантации сердца.


Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило статус передовой терапии регенеративной медицины (RMAT) препарату для лечения болезни Данона — генетического заболевания сердца, для которого пока не существует других эффективных методов лечения. Препарат с рабочим названием RP-A501 разработала компания Rocket Pharmaceutical.

Болезнь Данона — редкое Х-сцепленное наследственное заболевание сердца. Оно вызвано мутациями в гене, кодирующем мембранный белок LAMP-2, который участвует в процессе аутофагии — регенерации и очищении организма на внутриклеточном уровне. При снижении активности LAMP-2 происходит накопление аутофагосом и гликогена в сердце и других тканях, что в конечном итоге приводит к сердечной недостаточности, а у мужчин часто становится причиной смерти в подростковом или раннем взрослом возрасте. В США и Европе насчитывается от 15 тыс. до 30 тыс. больных с этой патологией. Единственным методом ее лечения сегодня является трансплантация сердца, но и она не дает гарантии излечения.

Новый препарат для лечения болезни Данона RP-A501 создан на основе аденоассоциированного вируса. Он способен доставить в организм рабочую копию мутировавшего гена и восстановить производство белка LAMP-2. Лекарство уже имеет статус орфанного препарата. Статус RMAT оно получило на основании положительных данных по безопасности и эффективности I фазы клинического исследования. По словам разработчиков, RP-A501 является первым генным препаратом для сердечной терапии, получившим обозначение RMAТ. Сейчас он находится на пути ко второй фазе клинических исследований.

Статус RMAT, дающий значительные нормативные преимущества, получают препараты клеточной терапии, предназначенные для лечения опасного для жизни заболевания, для которого не существует доступной и эффективной терапии. При этом клинические данные должны указывать на перспективность нового лекарства.

Изображение: Freepik
похожие статьи

В Европе одобрили новый препарат для лечения редкого и опасного заболевания — болезни кленового сиропа

Новый препарат позволяет стабилизировать состояние больного в критические моменты.

Новая эра в онкологии: в Москве строят центр по производству препаратов клеточной терапии

К 2028 году в НМИЦ гематологии появится высокотехнологичный комплекс, где будут разрабатывать и выпускать CAR-T-препараты — лекарства, способные «перепрограммировать» иммунитет для борьбы с раком.

Федеральный резерв: помощь регионам в лечении редких заболеваний станет системной

Госдума одобрила в первом чтении законопроект о финансовой поддержке субъектов, не способных обеспечить терапией пациентов с орфанными заболеваниями.

Остановить БАС: новый препарат вернул движение и дыхание пациентам с редкой формой болезни

Учёные впервые вылечили редкое иммунное заболевание с помощью «редактора ДНК»

Одобрен новый препарат против миастении гравис

В США одобрили первую генотерапию для пациентов с тяжёлой формой буллёзного эпидермолиза

Препарат начнут применять в третьем квартале 2025 года.

Генная терапия снизила уровень «плохого» холестерина у пациентов с редким заболеванием