Препарат нового класса приостановил развитие бокового амиотрофического склероза у мышей
Лекарство планируют оптимизировать для применения на людях, после чего начнут его клинические исследования.
Немецкие ученые создали препарат, блокирующий токсическое взаимодействие между рецепторами NMDA и TRPM4, которое приводит к гибели мотонейронов при боковом амиотрофическом склерозе (БАС). Лекарство уже протестировали на мышиной модели БАС и органоидах мозга, полученных из клеток людей с этим заболеванием. Результаты работы опубликованы в журнале Cell Reports Medicine.
Боковой амиотрофический склероз (БАС) — прогрессирующее заболевание, при котором гибнут двигательные нейроны в головном и спинном мозге. Болезнь вызывает слабость, потерю мышечной массы и постепенно приводит к параличу. БАС поражает 2-3 человек из 100 тысяч.
NMDA-рецепторы (NMDAR) — это нервные клетки, которые пропускают электрические сигналы от нейрону к нейрону в головном и спинном мозге. NMDAR присутствуют как на поверхности нервных клеток, так и в местах контактов между нейронами — синапсах. Стимуляция синаптических NMDAR позволяет улучшить функцию обучения и запоминания, а также защитить нервные клетки. Но если вместе с ними активируются внесинаптические NMDAR, происходит повреждение и гибель нейронов.
Нейробиологи из Гейдельбергского университета (Германия) выяснили, что причиной этого служит влияние рецептора TRPM4. Его взаимодействие с NMDAR приводит к развитию БАС. Если заблокировать этот контакт, можно приостановить развитие болезни.
Для этого авторы исследования создали препарат нового класса — нейропротекторную молекулу FP802, которая прерывает контакт между NMDAR и TRPM4, и ввели ее подкожно мышам, болеющим БАС. Инъекции начинали с момента возникновения двигательных нарушений. У животных, получавших FP802 в течение последующих четырех недель, улучшились неврологические и двигательные показатели. Они меньше теряли в весе, чем мыши, не получавшие лечение, дольше прожили (медиана выживаемости увеличилась со 151 до 164 дней) и сохранили больше живых мотонейронов.
В дальнейшем исследователи вырастили органоиды переднего мозга человека из
стволовых клеток людей со спорадической или наследственной форм БАС. В больных органоидах препарат FP802 позволил остановить гибель нейронов, вызванную токсичным воздействием NMDA.
По мнению ученых, открытие этого нового фармакологического класса лекарств открывает большие перспективы в лечении БАС. Междисциплинарный центр нейронаук Гейдельбергского университета (IZN) в сотрудничестве со стартапом FundaMental Pharma планирует оптимизировать препарат на основе FP802 для применения на людях, а затем провести клинические испытания.
Читайте также: Пересадка глиальных клеток может помочь в лечении нейродегенеративных заболеваний
похожие статьи
Ученые обнаружили аномальные белки у людей с боковым амиотрофическим склерозом
Благотворительный фонд «Живи сейчас» запустил обновлённую онлайн-школу помощи тяжелобольным пациентам
Бесплатная программа обучения навыкам паллиативной помощи уже доступна на образовательной платформе фонда.
Ученые нашли предположительную причину бокового амиотрофического склероза
Врачи обсудили вопросы паллиативной помощи больным боковым амиотрофическим склерозом
Медицинские специалисты Московской области прошли обучение по диагностике, наблюдению и ведению людей с редким нейромышечным заболеванием.
Пересадка глиальных клеток может помочь в лечении нейродегенеративных заболеваний
Государственным больницам могут запретить закупать зарубежные аппараты ИВЛ
В Минпромторге поясняют, что инициатива направлена на поддержку российской промышленности.
21 июня — День борьбы с боковым амиотрофическим склерозом
Ведущие неврологи и реабилитологи рассказали о современном лечении бокового амиотрофического склероза