Одобрен препарат для лечения врожденной гиперплазии надпочечников

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило первый препарат для лечения врожденной гиперплазии надпочечников (ВГН) — кренессити (Crenessity) с действующим веществом кринецерфонт.

Врожденная гиперплазия надпочечников — наследственное заболевание, вызванное мутацией гена CYP21A2, который отвечает за выработку фермента 21-гидроксилазы. Дефицит фермента приводит к нехватке кортизола и избытку других гормонов, в том числе андростендиона.

Люди с врожденной гиперплазией надпочечников пожизненно принимают глюкокортикоиды, что нередко вызывает развитие побочных эффектов: обострение или возникновение язвенной болезни желудка и двенадцатиперстной кишки, повышение риска возникновения грибковых, вирусных и бактериальных инфекций.

Препарат Кренессити представляет собой антагонист рецепторов кортикотропин-рилизинг-фактора 1-го типа и предназначается для контроля уровня андрогенов у взрослых и детей в возрасте от 4 лет. Снижая уровень адренокортикотропного гормона и андрогенов, которые могут быть повышены у людей с ВГН, препарат позволяет снизить суточную дозу стероидов.

Ранее сообщалось об испытаниях препарата с действующим веществом кринецерфонт (Crinecerfont), который позволил пациентам с ВГН снизить дозу глюкокортикоидов.