Компания Biocad готовится зарегистрировать генный препарат от гемофилии В

Источник: Freepik

Его разработка заняла более семи лет.

Российская компания Biocad подала заявку в Минздрав РФ на регистрацию первого в стране генотерапевтического препарата для лечения гемофилии B. Речь идет об арвенакогене санпарвовеке — инновационном препарате для однократного введения, разработка которого заняла более семи лет. Об этом сообщает пресс-служба компании.

Гемофилия B — редкое наследственное заболевание, при котором в организме недостаточно фактора IX, белка, обеспечивающего нормальное свертывание крови. Болезнь передается по Х-хромосоме, поэтому почти всегда встречается у мужчин, тогда как женщины чаще являются носителями. Гемофилия B встречается примерно у одного из 25–30 тысяч новорожденных мальчиков.

Классическая картина заболевания — склонность к спонтанным или чрезмерным кровотечениям. Без лечения такие кровоизлияния, особенно в мышцы и суставы, могут привести к инвалидности. Традиционно для лечения гемофилии применяются регулярные внутривенные инфузии фактора IX.

Генная терапия, созданная Biocad, реализована на собственной платформе компании GeneNext, запуск которой состоялся в 2016 году. GeneNext позволяет производить рекомбинантные AAV-векторы — векторы на основе аденоассоциированных вирусов, используемые для доставки нужного гена в клетки организма. В 2018 году началась целенаправленная разработка терапии для гемофилии B. На сегодня проект вошел во II–III фазы клинических исследований. В рамках текущего исследования компания продолжит длительное наблюдение за участниками не менее пяти лет. Одновременно продолжается набор пациентов в III фазу клинических испытаний.

Как сообщили в компании, документы в Министерство здравоохранения России поданы по процедуре условной регистрации, действующей в рамках Евразийского экономического союза. Такая процедура ускоряет доступ пациентов к терапии при жизнеугрожающих или редких диагнозах, если уже собраны весомые данные о ее безопасности и эффективности.

Напомним, что в ранее, в 2024 году, первая генная терапия, одобренная для лечения гемофилии B — зарубежный препарат этранакоген дезапарвовек был признан более эффективной, чем профилактическое лечение фактором свертывания IX.