Каннабидиол потенциально продлевает жизнь при синдроме Лея — Nature Communications
Препарат успешно прошел испытания на животной модели заболевания и фибробластах больных детей.
Ученые из Института неврологии Автономного университета Барселоны провели исследование, посвященное изучению эффективности каннабидиола — вещества, получаемого из растения каннабис, на мышиной модели синдрома Лея и фибробластах больных детей. Результаты эксперимента показали, что препарат способен частично купировать симптомы редкого неврологического заболевания и потенциально увеличивать продолжительность жизни больных. Работа опубликована в журнале Nature Communications.
Синдром Лея — наследственное митохондриальное нейродегенеративное заболевание с ранним началом и неуклонным прогрессированием неврологических нарушений с поражением одной или более областей центральной нервной системы — ствола мозга, зрительного бугра, подкорковых узлов, мозжечка и спинного мозга. Болезнь поражает одного новорожденного из 36 тысяч.
Синдром Лея проявляется уже в первые годы жизни ребенка или в подростковом возрасте. Первым симптомом заболевания обычно становятся судороги в виде непроизвольного кратковременного сокращения мышц, которые затем переходят в эпилептические приступы. Далее начинается регресс психомоторного развития, возникает мышечная слабость, двигательные расстройства с непроизвольными повторяющимися движениями рук, ног, глазных яблок, нарушение походки, атрофия зрительных нервов, проблемы с глотанием.
Ученые из Автономного университета Барселоны Эмма Пугерманаль и Альберт Кинтана многие годы изучают синдром Лея. Они стремятся понять процессы, вызывающие дисфункцию митохондрий — органелл, отвечающих за поставку энергии клеткам, и найти методы лечения, способные обратить это вспять.
Их недавнее исследование показало, что перспективным вариантом терапии синдрома Лея является ежедневный прием каннабидиола. Благодаря своему многофункциональному действию он обеспечивает антиоксидантный, противовоспалительный и противосудорожный эффекты, которые облегчают симптоматику и помогают восстановить функции клеток.
Каннабидиол действует на многих уровнях внутри клетки, включая активацию белка внутри клеточного ядра, известного как PPARγ. Этот белок регулирует экспрессию многих генов, участвующих в иммунном ответе, окислении и митохондриальной функции. Кроме того, каннабидиол увеличивает экспрессию белка металлотионеина, что усиливает его антиоксидантный ответ.
Введение каннабидиола улучшило неврологические показатели в пораженных областях мозга больных мышей, минимизировало нарушения дыхания, а также замедлило прогрессирование моторных и нейродегенеративных нарушений. Кроме того, животные, получавшие лечение, жили значительно дольше, чем больные без терапии. В фибробластах пациентов каннабидиол улучшил антиоксидантные процессы. Ученые также отметили безопасность и хорошую переносимость препарата.
В прошлом году Европейское агентство по лекарственным средствам присвоило лекарственному средству статус орфанного, что облегчает его разработку и выведение на рынок. Ранее Федеральное агентство по надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США также одобрило каннабидиол для лечения других редких заболеваний.