Фонд «Круг добра» будет помогать детям с бета-талассемией
Российские дети с редким заболеванием крови смогут получать препарат, способный уменьшить потребность в переливаниях и улучшить качество жизни.
Экспертный совет Фонда «Круг добра» одобрил включение в перечень закупаемых лекарств нового препарата — луспатерцепта, предназначенного для лечения бета-талассемии, тяжелого наследственного заболевания крови. Решение позволит обеспечить жизненно необходимой терапией детей, ранее лишенных доступа к современному лечению. Об этом сообщается на сайте фонда.
Бета-талассемия — редкое наследственное заболевание, при котором нарушается синтез гемоглобина — белка, переносящего кислород. В результате развивается анемия, поражаются жизненно важные органы. Болезнь требует регулярных переливаний крови и постоянного контроля уровня железа. Без лечения бета-талассемия может приводить к тяжелым осложнениям и сокращению продолжительности жизни.
Доклад о необходимости включения препарата против бета-талассемии в перечень поддержки фонда «Круг добра» представила врач-гематолог НМИЦ детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачёва Наталия Сметанина. По её словам, бета-талассемия остаётся одной из наиболее тяжелых наследственных патологий крови. Она сопровождается хронической анемией, увеличением печени и селезёнки, нарушениями со стороны сердца и сосудов.
До сих пор основным методом лечения оставались регулярные переливания донорской крови и трансплантация стволовых клеток. Однако многократные трансфузии приводят к перегрузке организма железом и другим осложнениям. Луспатерцепт помогает эритроцитам дозревать естественным образом, снижая потребность в переливаниях и улучшая показатели крови.
Препарат вводится внутривенно раз в три недели и уже доказал свою эффективность у взрослых пациентов. В 2021 году он был включен в международные рекомендации по терапии бета-талассемии, а в России зарегистрирован в 2023 году.
похожие статьи
Фонд «Круг добра» расширил список нозологий: помощь получат дети с синдромом Донохью и редким иммунодефицитом
В перечень фонда включены новые препараты для терапии этих заболеваний.
Одобрен первый препарат для лечения дефицита тимидинкиназы 2 (TK2d)
Регионы получат дополнительное финансирование на закупку лекарств от редких заболеваний
С 2026 года Минздрав введет резервный механизм поддержки субъектов, не способных самостоятельно обеспечить пациентов дорогостоящими орфанными препаратами.
Одобрен первый таблетированный препарат для лечения акромегалии
Пациенты, которым ранее требовались ежемесячные инъекции, получили возможность перейти на пероральную терапию.
Препарат селуметиниб теперь доступен для взрослых пациентов с нейрофиброматозом 1-го типа
Минздрав РФ одобрил лекарственное средство для лечения плексиформных нейрофибром у взрослых.
Российский биоаналог для терапии иммунной тромбоцитопении успешно прошёл испытания
Новый препарат подтвердил свою эффективность и безопасность, и теперь пациенты смогут получать его бесплатно в рамках государственной программы.
Прорыв в лечении синдрома Ашера: новая генная терапия демонстрирует обнадеживающие результаты
Гефурулимаб показал высокую эффективность при лечении миастении гравис: итоги III фазы исследования
Экспериментальный препарат компании AstraZeneca улучшил состояние пациентов и доказал свою безопасность.