Первый препарат от врожденной формы тромботической тромбоцитопенической пурпуры получил одобрение в США

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) зарегистрировало препарат компании Takeda от врожденной формы тромботической тромбоцитопенической пурпуры — редкого генетического заболевания крови. Об этом сообщается на сайте регулятора.

Врожденная форма заболевания,синдром Апшоу–Шульмана, встречается наиболее редко, на ее долю приходится 2,7% всех случаев патологии. Врожденная ТТП возникает в результате мутации гена, кодирующего выработку фермента ADAMTS13 — регулятора свертываемости крови. Для восполнения его дефицита в настоящее время применяются трансфузии свежезамороженной плазмы, больным также вводят концентрат фактора свертываемости FVIII и другие компоненты крови.

• Галстян Г.М., Масчан А.А., Клебанова Е.Е., Калинина И.И. Лечение врожденной тромботической тромбоцитопенической пурпуры (синдрома Апшоу—Шульмана). Терапевтический архив. 2021; 93 (7): 826–829.

Новый ферментозаместительный препарат для лечения ТТП японской компании Takeda представляет собой рекомбинантную форму плазменного белка ADAMTS13. Его одобрение было основано на результатах клинического исследовании, в котором приняли участие 46 человек с ТТП.

В течение шести месяцев они получали терапию новым препаратом либо плазмой. Применение ферментозаместительной терапии способствовало снижению количества случаев тромбоцитопении на 60% по сравнению с лечением на основе плазмы. Кроме того, препарат показал хороший профиль безопасности: менее 9% участников отметили появление побочных эффектов.

Лекарственное средство Takeda будет выпускаться в форме инъекций. В качестве профилактически препарат необходимо будет вводить один раз в две недели, для лечения острого состояния однократно каждый день. Производитель планирует начать продажи лекарства в декабре 2023 года.

Смотрите также: Вебинар «Тромботическая тромбоцитопеническая пурпура у детей»