Паловаротен способен снизить аномальный рост костей при фибродисплазии на 54%
Недавно препарат для лечения «болезни второго скелета» был одобрен в США.
Управление по контролю за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило первый препарат для лечения прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазии. Паловаротен от компании Ipsen позволяет приостановить естественный ход развития заболевания и на 54% сократить образование новых оссификатов. Результаты исследования опубликованы в журнале Journal of Bone and Mineral Research.
Фибродисплазия оссифицирующая прогрессирующая (ФОП) или «болезнь второго скелета» — редкое заболевание, для которого характерно аномальное образование костей в мягких тканях. Болезнь поражает одного человека из двух миллионов, а всего в мире насчитывается около 900 людей с ФОП.
Патология развивается вследствие мутации гена ACVR1, из-за которой начинается избыточная выработка белка кости. В результате в области шеи, спины, плеч, а также в других частях тела формируются новые кости. Больные ФОП теряют способность самостоятельно передвигаться, питаться, ухаживать за собой. К 30 годам большинству из них требуется инвалидное кресло и постоянный уход.
Паловаротен подавляет передачу сообщений в сигнальном пути костного белка и тем самым частично останавливает аномальный рост костей. Препарат был одобрен на основании результатов третьей фазы клинического исследования. В нем приняли участие 107 человек — это порядка 12% всех больных ФОП в мире. Они принимали паловаротен в течение 18 месяцев.
Результаты исследования показали, что прием препарата позволяет на 54% снизить объем оссификации по сравнению с естественным течением заболевания. При этом паловаротен хорошо показал себя с точки зрения безопасности: больные жаловались в основном на сухость кожи и губ, дерматит, сыпь и кожный зуд.
С апреля 2022 года фибродисплазия оссифицирующая прогрессирующая, как и препарат паловаротен, входят в список фонда «Круг добра», по которому он оказывает помощь тяжелобольным детям. Паловаротен предназначен для лечения девочек старше восьми лет и мальчиков старше десяти лет.
Смотрите также: Вебинар «Фибродисплазия оссифицирующая прогрессирующая»
похожие статьи
В США одобрили новый препарат для лечения редкой формы кардиомиопатии
Пероральный ингибитор сердечного миозина воздействует на механизм заболевания при обструктивной гипертрофической кардиомиопатии.
В России наладят выпуск препаратов для терапии мукополисахаридоза II и VI типов
Отечественное производство ферментных препаратов для пациентов с синдромами Хантера и Марото-Лами запустят во Владимирской области.
Терапия для «редких» взрослых: поиски новых механизмов финансирования
Ребенку с синдромом Хантера впервые в мире ввели генную терапию
Фонд «Круг добра» расширил список нозологий: помощь получат дети с синдромом Донохью и редким иммунодефицитом
В перечень фонда включены новые препараты для терапии этих заболеваний.
Одобрен первый препарат для лечения дефицита тимидинкиназы 2 (TK2d)
Фонд «Круг добра» будет помогать детям с бета-талассемией
Российские дети с редким заболеванием крови смогут получать препарат, способный уменьшить потребность в переливаниях и улучшить качество жизни.
Регионы получат дополнительное финансирование на закупку лекарств от редких заболеваний
С 2026 года Минздрав введет резервный механизм поддержки субъектов, не способных самостоятельно обеспечить пациентов дорогостоящими орфанными препаратами.