Паловаротен способен снизить аномальный рост костей при фибродисплазии на 54%
Недавно препарат для лечения «болезни второго скелета» был одобрен в США.
Управление по контролю за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило первый препарат для лечения прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазии. Паловаротен от компании Ipsen позволяет приостановить естественный ход развития заболевания и на 54% сократить образование новых оссификатов. Результаты исследования опубликованы в журнале Journal of Bone and Mineral Research.
Фибродисплазия оссифицирующая прогрессирующая (ФОП) или «болезнь второго скелета» — редкое заболевание, для которого характерно аномальное образование костей в мягких тканях. Болезнь поражает одного человека из двух миллионов, а всего в мире насчитывается около 900 людей с ФОП.
Патология развивается вследствие мутации гена ACVR1, из-за которой начинается избыточная выработка белка кости. В результате в области шеи, спины, плеч, а также в других частях тела формируются новые кости. Больные ФОП теряют способность самостоятельно передвигаться, питаться, ухаживать за собой. К 30 годам большинству из них требуется инвалидное кресло и постоянный уход.
Паловаротен подавляет передачу сообщений в сигнальном пути костного белка и тем самым частично останавливает аномальный рост костей. Препарат был одобрен на основании результатов третьей фазы клинического исследования. В нем приняли участие 107 человек — это порядка 12% всех больных ФОП в мире. Они принимали паловаротен в течение 18 месяцев.
Результаты исследования показали, что прием препарата позволяет на 54% снизить объем оссификации по сравнению с естественным течением заболевания. При этом паловаротен хорошо показал себя с точки зрения безопасности: больные жаловались в основном на сухость кожи и губ, дерматит, сыпь и кожный зуд.
С апреля 2022 года фибродисплазия оссифицирующая прогрессирующая, как и препарат паловаротен, входят в список фонда «Круг добра», по которому он оказывает помощь тяжелобольным детям. Паловаротен предназначен для лечения девочек старше восьми лет и мальчиков старше десяти лет.
Смотрите также: Вебинар «Фибродисплазия оссифицирующая прогрессирующая»
похожие статьи
Новый препарат поможет в борьбе с церебральной адренолейкодистрофией
Инновационное лекарство замедляет и полностью останавливает болезнь — eClinicalMedicine.
Лекарство от малярии может помочь детям с редкими заболеваниями
Новый шанс для пациентов с нейрофиброматозом: в Европе одобрили препарат мирдаметиниб
Лекарство призвано помочь взрослым и детям с тяжелыми формами плексиформных нейрофибром.
В Европе одобрили новый препарат для лечения редкого и опасного заболевания — болезни кленового сиропа
Новый препарат позволяет стабилизировать состояние больного в критические моменты.
Новая эра в онкологии: в Москве строят центр по производству препаратов клеточной терапии
К 2028 году в НМИЦ гематологии появится высокотехнологичный комплекс, где будут разрабатывать и выпускать CAR-T-препараты — лекарства, способные «перепрограммировать» иммунитет для борьбы с раком.
Федеральный резерв: помощь регионам в лечении редких заболеваний станет системной
Госдума одобрила в первом чтении законопроект о финансовой поддержке субъектов, не способных обеспечить терапией пациентов с орфанными заболеваниями.
Более 29 тысяч детей получили помощь от фонда «Круг добра» в 2024 году
Организация направила более 198 миллиардов рублей на закупку лекарственных препаратов.
Остановить БАС: новый препарат вернул движение и дыхание пациентам с редкой формой болезни