Новый препарат против муковисцидоза так же эффективен, как и стандартная терапия

Ванзакафтор-тезакафтор-дейтивакафтор — новый терапевтический препарат против муковисцидоза, который следует принимать один раз в сутки. В двух рандомизированных исследованиях третьей фазы он продемонстрировал ту же эффективность и безопасность, что и стандартный препарат для приема дважды в день — элексакафтор-тезакафтор-ивакафтор. Результаты работы опубликованы в журнале The Lancet Respiratory Medicine.

В исследованиях приняли участие 398 пациентов, которых разделили на две группы: 202 человека получали элексакафтор-тезакафтор-ивакафтор, 196 человек — ванзакафтор-тезакафтор-дейтивакафтор. Во втором исследовании наблюдалось 573 пациента: 289 из них принимали элексакафтор-тезакафтор-ивакафтор, 284 — новый препарат. Пациенты прошли 4-недельный подготовительный период, в ходе которого их постепенно перевели на ванзакафтор-тезакафтор-дейтивакафтор. Его они принимали только один раз утром в течение 52 недель.

Новый препарат хорошо переносился и продемонстрировал не меньшую эффективность по сравнению с элексакафтором-тезакафтором-ивакафтором в обоих исследованиях, что, по мнению исследователей, может увеличить приверженность пациентов к новому методу лечения.

Читайте также: Препарат для лечения муковисцидоза на основе мРНК получил статус орфанного