Экспериментальное лечение спасло жизнь человеку с тяжелой формой аутоиммунного заболевания крови
Препарат от врожденной тромботической тромбоцитопенической пурпуры впервые применили для терапии аутоиммунной формы заболевания.
Ученые из Массачусетской больницы общего профиля впервые ввели препарат, одобренный для лечения врожденной тромботической тромбоцитопенической пурпуры, для спасения жизни человека с аутоиммунной формой заболевания. Этот клинический опыт описан в журнале The New England Journal of Medicine.
Тромботическая тромбоцитопеническая пурпура (ТТП) — редкое, жизнеугрожающее нарушение свертываемости крови, возникающее в связи с наследственным или приобретенным дефицитом фермента ADAMTS13.
Образующиеся при ТТП тромбы повреждают сердце, поджелудочную железу, почки, мозг и другие органы. Патология встречается с частотой 1,6-3,9 случаев на 100 тысяч человек.
Приобретенная или аутоиммунная форма ТТП возникает в результате ошибочной атаки иммунитета на фермент ADAMTS13, который отвечает за расщепление белка, участвующего в процессе свертывания крови. Заболевание лечат с помощью переливания плазмы, что позволяет удалить вредные аутоиммунные антитела и частично восстановить уровень ADAMTS13. Большинство пациентов хорошо отвечают на эту процедуру и быстро выздоравливают, но в некоторых случаях болезнь оказывается сильнее.
Для лечения врожденной формы заболевания, вызванной полной утратой гена ADAMTS13, недавно был одобрен препарат rADAMTS13, представляющий собой рекомбинантную форму человеческого ADAMTS13. Можно ли с его помощью спасти тяжелых пациентов с аутоиммунной ТТП? На этот вопрос ответили врачи Массачусетской больницы общего профиля. Они ввели препарат женщине с приобретенной ТТП, которой не помогал плазмообмен. Препарат rADAMTS13 подавил аутоиммунные антитела и обратил вспять развитие заболевания. Терапевтический эффект был заметен сразу после введения лекарства. Это помогло спасти жизнь молодой матери.
Для дальнейшего изучения эффективности препарата при аутоиммунной ТТП недавно стартовало рандомизированное клиническое исследование.
Смотрите также: Тромботические микроангиопатии в акушерстве, разбор частных случаев