Первый таргетный препарат для лечения гипокальциемии 1 типа ожидает одобрения в США

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США начало рассмотрение препарата энкалерет компании BridgeBio Pharma, созданного специально для лечения аутосомно-доминантной гипокальциемии 1 типа (АДГ1). Если лекарство одобрят, оно станет первой таргетной терапией заболевания, способной нормализовать уровень кальция в крови и моче без постоянного приема высоких доз кальция и витамина D. Регулятор планирует принять решение до 8 мая 2027 года.

Аутосомно-доминантная гипокальциемия 1 типа — это редкое наследственное заболевание обмена кальция, при котором из‑за «усиленной» работы кальций‑чувствительного рецептора (CaSR) организм ошибочно считает нормальный уровень кальция в крови слишком высоким. В результате паращитовидные железы выделяют меньше паратгормона (PTH), а почки выводят больше кальция с мочой, что приводит к стойкому снижению кальция в крови (гипокальциемии) и повышенному выведению кальция с мочой (гиперкальциурии).

Сегодня для лечения АДГ1 используют препараты кальция и активные формы витамина D. Они помогают повысить уровень кальция в крови, но не устраняют причину заболевания. При этом у людей с АДГ1 почки могут выводить слишком много кальция, поэтому лечение требует постоянного контроля анализов, а врачам приходится искать баланс: поднять кальций в крови, но не увеличить слишком сильно его количество в моче.

Энкалерет является первым таргетным препаратом против АДГ1, то есть действует целенаправленно на причину заболевания — снижает чрезмерную активность CaSR.

Энкалерет также изучается в качестве потенциальной терапии хронического гипопаратиреоза и ранее получил статус орфанного в США, Евросоюзе и Японии.