Первый препарат для лечения одной из форм иммунодефицита получил одобрение в США
Это редкое заболевание поражает одного-двух человек из миллиона.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDА) одобрило первый препарат для терапии редкого генетического заболевания — синдрома активированной фосфоинозитид-3-киназы δ (APDS). Об этом сообщается на сайте производителя лекарства, нидерландской компании Pharming Group.
Первичные иммунодефициты (ПИД) — обширная группа редких заболеваний, для которых характерно нарушение работы одного или нескольких компонентов иммунной системы. Болезнь обычно проявляются после рождения или в детском возрасте патологически частыми инфекционными процессами — это могут быть гнойные отиты, пневмонии, бронхиты, инфекции носовых пазух, дыхательных путей, уха, ротовой полости, кожные инфекции, гематологические нарушения и другие заболевания.
Синдром активированной фосфоинозитид-3-киназы δ (APDS) — один из видов ПИД, вызванный мутацией в генах PIK3CD или PIK3R1. У детей с этим заболеванием наблюдаются аутоиммунные проявления болезни и лимфопролиферативный синдром, при котором отмечается хроническое незлокачественное увеличение лимфоузлов, печени и селезенки, повышение уровня иммуноглобулинов в крови. Болезнь поражает примерно одного-двух человек из миллиона.
Препарат с активным веществом leniolisib получил одобрение FDA в приоритетном порядке на основании результатов второй и третьей фазы многонационального рандомизированного клинического исследования, в котором оценивали эффективность и безопасность лекарства у 31 пациента с диагнозом с APDS в возрасте 12 лет и старше. Они получали препарат два раза в день в дозировке 70 мг.
Результаты исследования показали, что препарат помогает детям и взрослым нормализовать иммунную функцию. Об этом свидетельствует значительное увеличение количества В-клеток, генерирующих иммунный ответ, и уменьшение размера лимфатических узлов у испытуемых. Среди побочных эффектов фиксировались головная боль, синусит и атопический дерматит. Ожидается, что лекарство поступит в продажу в США в начале апреля.
Читайте также:
Найдена генетическая мутация, вызывающая один из видов иммунодефицита
Изображение: Freepik
похожие статьи
Дети с синдромом Ларона смогут получить терапию через фонд «Круг добра»
Для лечения редкой формы карликовости будут применять препарат, ускоряющий рост до 8 сантиметров в год.
«Еда для наших детей становится ядом»: неизлечимая галактоземия и ее последствия
Ученые нашли способ победить атеросклероз при прогерии — болезни преждевременного старения
Российские генетики изучили распространенность различных форм первичного иммунодефицита
В России запускается производство ферментозаместительного препарата для лечения болезни Фабри
Ожидается, что он поступит на рынок в конце 2024 года.
Генная терапия может навсегда избавить от возрастной макулярной дегенерации сетчатки — The Lancet
Взрослые с амаврозом Лебера 5-го типа впервые получили генную терапию
Ученые разработали потенциальное лечение для тяжелого заболевания обмена веществ — аргинин-янтарной ацидурии