меню
Куда обратиться
База знаний
Препараты
Помочь фондам
О проекте
Куда обратиться
База знаний
Препараты
Помочь фондам
О проекте

препараты

Лекарства, применяемые для лечения редких заболеваний, называются орфанными препаратами. В каталоге платформы «Помощь редким» представлены препараты для ферментной терапии, противоопухолевые и противоэпилептические средства,
генная терапия и другие лекарства.

видео о разделе
МНН от А до Я
МНН от Я до А
ЖНВЛП
Жизненно важные лекарственные препараты
Круг добра

МНН

Нусинерсен

заболевания

Спинальная мышечная атрофия (СМА)

МНН

Хлорамбуцил

заболевания

Лимфома Ходжкина
Лимфосаркома

МНН

Дорназа альфа

заболевания

Муковисцидоз

МНН

Флударабина фосфат

заболевания

Хронический лимфолейкоз (ХЛЛ)
Неходжскинские лимфомы

МНН

Селексипаг

заболевания

Легочная артериальная гипертензия (ЛАГ / ЛГ)

МНН

Ромиплостим

заболевания

Тромботическая тромбоцитопеническая пурпура

МНН

Ромиплостим

заболевания

Идиопатическая тромбоцитопеническая пурпура (ИТП)

МНН

Агалсидаза бета

заболевания

Болезнь Фабри

МНН

Фактор свертывания крови VIII

заболевания

Гемофилия

МНН

Имиглюцераза

заболевания

Болезнь Гоше I типа
Болезнь Гоше

МНН

Ланаделумаб

заболевания

Наследственный ангионевротический отек (НАО)

МНН

Бозентан

заболевания

Легочная артериальная гипертензия (ЛАГ / ЛГ)

МНН

Асциминиб

заболевания

Хронический миелоидный лейкоз (ХМЛ)

МНН

Левилимаб

заболевания

Ревматоидный артрит

МНН

Экулизумаб

заболевания

Атипичный гемолитико-уремический синдром (аГУС)
Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ)

МНН

Дорназа альфа

заболевания

Муковисцидоз

МНН

Динутуксимаб бета

заболевания

Нейробластома

МНН

Пеницилламин

заболевания

Болезнь Вильсона
Склеродермия

МНН

Пэгцетакоплан

заболевания

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ)

МНН

Нитизинон

заболевания

Тирозинемия I типа

МНН

Эверолимус

заболевания

Туберозный склероз (ТС)

МНН

Ланреотид

заболевания

Акромегалия

МНН

Карглумовая кислота

заболевания

Пропионовая ацидемия
Метилмалоновая ацидемия

МНН

Икатибант

заболевания

Наследственный ангионевротический отек (НАО)

МНН

Энтректиниб

заболевания

Опухоли с транслокациями генов NTRK
Нейробластома

МНН

Ленограстим

заболевания

Пересадка костного мозга
Трансплантация костного мозга

МНН

Федратиниб

заболевания

Миелофиброз

МНН

Канакинумаб (раствор)

заболевания

Криопирин-ассоциированный периодический синдром
Семейный холодовой аутовоспалительный синдром (семейная холодовая крапивница

МНН

Симоктоког альфа (фактор свертывания крови VIII человеческий рекомбинантный)

заболевания

Гемофилия

МНН

Ларотректиниб

заболевания

Опухоли с транслокациями генов NTRK

МНН

Фактор свертывания крови VIII + фактор Виллебранда

заболевания

Гемофилия
Болезнь Виллебранда

МНН

Анакинра

заболевания

Семейная средиземноморская лихорадка
Криопирин-ассоциированный периодический синдром

МНН

Канакинумаб (лиофилизат)

заболевания

Криопирин-ассоциированный периодический синдром
Семейный холодовой аутовоспалительный синдром (семейная холодовая крапивница

МНН

Рисдиплам

заболевания

Спинальная мышечная атрофия (СМА)

МНН

Тиотепа

заболевания

Пересадка костного мозга
Серповидноклеточная анемия

МНН

Меркаптопурин

заболевания

Острый лимфобластный лейкоз (ОЛЛ)
Острый миелоидный лейкоз (ОМЛ)

МНН

Пеметрексед

заболевания

Немелкоклеточный рак легкого
Мезотелиома

МНН

Алглюкозидаза альфа

заболевания

Болезнь Помпе

МНН

Урсодезоксихолевая кислота

заболевания

Первичный склерозирующий холангит
Муковисцидоз

МНН

Колхицин

заболевания

Семейная средиземноморская лихорадка

МНН

Ларонидаза

заболевания

Мукополисахаридоз I (МПС I)

МНН

Эптаког альфа (активированный)

заболевания

Гемофилия
Тромбастения Гланцмана

МНН

Ивакафтор+Тезакафтор+Элексакафтор и Ивакафтор

заболевания

Муковисцидоз

МНН

Онасемноген абепарвовек

заболевания

Спинальная мышечная атрофия (СМА)

МНН

Даратумумаб

заболевания

Множественная миелома

МНН

Пеметрексед

заболевания

Мезотелиома

МНН

Миглустат

заболевания

Болезнь Ниманна-Пика
Болезнь Гоше I типа

МНН

Сапроптерин

заболевания

Фенилкетонурия (ФКУ)

МНН

Илопрост

заболевания

Легочная артериальная гипертензия (ЛАГ / ЛГ)

МНН

Авалглюкозидаза альфа

заболевания

Болезнь Помпе

МНН

Селуметиниб

заболевания

Нейрофиброматоз 1 типа (НФ1/NF1)

МНН

Дабрафениб

заболевания

Меланома

МНН

Олапариб

заболевания

Рак яичников
Рак молочной железы

МНН

Мелфалана гидрохлорид

заболевания

Миелома
Истинная полицитемия

МНН

Алпелисиб

заболевания

PROS

МНН

Воретиген непарвовек

заболевания

Наследственная дистрофия сетчатки
Амавроз Лебера

МНН

Ритуксимаб

заболевания

Неходжкинская лимфома
Хронический лимфолейкоз (ХЛЛ)

МНН

Фактор свертывания крови VIII

заболевания

Гемофилия

МНН

Велаглюцераза альфа

заболевания

Болезнь Гоше

МНН

Олипудаза альфа

заболевания

Болезнь Ниманна-Пика

МНН

Аталурен

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Ивакафтор + Лумакафтор

заболевания

Муковисцидоз

МНН

Блинатумомаб

заболевания

Острый лимфобластный лейкоз (ОЛЛ)

МНН

Себелипаза альфа

заболевания

Дефицит лизосомной кислой липазы
Болезнь Вольмана

МНН

Тедуглутид

заболевания

Синдром короткой кишки (СКК)

МНН

Асфотаза Альфа

заболевания

Гипофосфатазия

МНН

Фактор свертывания крови IX

заболевания

Гемофилия

МНН

Элосульфаза альфа

заболевания

Мукополисахаридоз IV (синдром Моркио)
Мукополисахаридо IV А

МНН

Ифосфамид

заболевания

Рак яичников
Рак молочной железы

МНН

Галсульфаза

заболевания

Мукополисахаридоз VI

МНН

Эмицизумаб

заболевания

Гемофилия

МНН

Экулизумаб

заболевания

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ)

МНН

Цидофовир

заболевания

Первичные иммунодефициты (ПИД)
Тяжелая комбинированная иммунная недостаточность (ТКИН)

МНН

Имиглюцераза

заболевания

Болезнь Гоше
Болезнь Гоше I типа

МНН

Даратумумаб

заболевания

Множественная миелома

МНН

Ниволумаб

заболевания

Меланома
Рак головы и шеи

МНН

Триентин

заболевания

Болезнь Вильсона

МНН

Соматропин

заболевания

Синдром Прадера-Вилли
Синдром Шерешевского-Тернера

МНН

Кризотиниб

заболевания

Неходжкинские лимфомы

МНН

Траметиниб

заболевания

Меланома
Немелкоклеточный рак легкого

МНН

Пембролизумаб

заболевания

Меланома
Рак головы и шеи

новости

Новости науки

Ученые предложили лечение для ультраредкого заболевания, при котором в сосудах накапливается кальций Ученые предложили лечение для ультраредкого заболевания, при котором в сосудах накапливается кальций
Ученые нашли способ победить атеросклероз при прогерии — болезни преждевременного старения Ученые нашли способ победить атеросклероз при прогерии — болезни преждевременного старения
Ученые обнаружили аномальные белки у людей с боковым амиотрофическим склерозом Ученые обнаружили аномальные белки у людей с боковым амиотрофическим склерозом
Новая терапия поможет в лечении синдрома Айкарди-Гутьерес Новая терапия поможет в лечении синдрома Айкарди-Гутьерес
Российские генетики изучили распространенность различных форм первичного иммунодефицита Российские генетики изучили распространенность различных форм первичного иммунодефицита
Мутации в гене YKT6 нарушают развитие мозга и поражают печень Мутации в гене YKT6 нарушают развитие мозга и поражают печень
ВСЕ новости

производи­телям

Делитесь на платформе информацией о разработке и производстве орфанных препаратов. Это поможет врачам и пациентам узнать больше о современных методах лечения, сделает их доступнее для большого количества людей.
Ваши препараты
Размещайте информацию о лекарствах, которые производит ваша компания
Публикации
Публикуйте материалы о разработках, мероприятиях вашей компании и событиях индустрии
Обсуждения
Создавайте темы о препаратах на форуме во внутреннем сообществе платформы
ЗАРЕГИСТРИРОВАТЬСЯ