В США одобрили первый еженедельный препарат для лечения ахондроплазии у детей

Американское Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) ускоренно одобрило навепегртид от компании Ascendis Pharma. Это первый в мире еженедельный инъекционный препарат для детей старше 2 лет с ахондроплазией и открытыми зонами роста. Он обеспечивает непрерывное воздействие, стимулируя линейный рост костей.

Ахондроплазия — редкое генетическое заболевание, при котором нарушается рост костей, особенно длинных. Дети с ахондроплазией имеют короткие конечности, увеличенный размер головы и могут сталкиваться с проблемами в дыхании и опорно-двигательном аппарате. Заболевание возникает из-за мутации в гене FGFR3, которая замедляет процесс окостенения.

Навепегртид — это лекарство с пролонгированным действием на основе технологии TransCon. В организме оно расщепляется с высвобождением активного пептида C-типа (CNP), который нейтрализует подавляющее влияние гиперактивного рецептора FGFR3 на формирование костей.

В отличие от существующих аналогов навепегртид не требует ежедневного введения, частота его применения — одна инъекция в неделю.

В России дети с диагнозом «ахондроплазия» получают лечение препаратом восоритид при поддержке фонда «Круг добра».