Немецкие ученые впервые разработали и успешно применили иммунотерапию на базе видоизмененных Т-клеток для лечения синдрома ригидного человека. Результаты исследования опубликованы в журнале PNAS.

Заболевание сопровождается образованием антител к ферменту глутаматдекарбоксилазе (анти-GAD, GADA). Известны две основных ее изоформы — GAD67 и GAD65. Установлено, что при синдроме ригидного человека в основном образуются анти-GAD65 антитела. Чтобы изменить этот патологический процесс, ученые взяли Т-клетки участницы исследования и «научили» их атаковать клетки иммунной системы, вырабатывающие анти-GAD65 антитела.

Затем их ввели обратно в организм 69-летней пациентки. Уровень антител стал быстро снижаться уже через месяц после применения CAR-T терапии. В течение полугода у больной улучшилось самочувствие и походка, более чем вдвое увеличилась скорость движения, повысилась выносливость. Через три месяца после начала лечения женщина смогла ходить по 4-6 км без остановок, хотя прежде не могла пройти 50 м.

Впервые женщина обратилась за медицинской помощью в 2014 году, когда начала периодически терять контроль за движениями ног. Существующие методы терапии помогли лишь незначительно ослабить проявления болезни. Применения CAR-T существенно улучшило состояние больной, и ученые считают метод перспективным вариантом лечения тяжелых форм синдрома ригидного человека.

Ранее это редкое заболевание обнаружили у канадской исполнительницы Селин Дион. В 2024 году вышел документальный фильм о ее жизни и борьбе за здоровье «I am: Celine Dion». Певица сохраняла свою болезнь в тайне больше 17 лет. «Я хочу задокументировать эту часть своей жизни, чтобы помочь другим, кто разделяет этот диагноз», — отметила Дион.

Читайте также: Певица Селин Дион борется с синдромом ригидного человека