Одобрен первый препарат для лечения болезни Александера

Изображение сгенерировано нейросетью

Терапия на основе антисмысловых олигонуклеотидов воздействует непосредственно на причину заболевания и предназначена для пациентов всех возрастов.

Препарат зилганерсен, направленный непосредственно на механизм развития болезни Александера — редкого прогрессирующего заболевания нервной системы — получил одобрение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA).

Болезнь Александера — крайне редкое генетическое заболевание, при котором из-за мутации в гене GFAP в организме накапливается патологический белок и нарушается работа астроцитов — клеток, поддерживающих функционирование головного и спинного мозга.

По мере развития болезни у пациентов могут ухудшаться двигательные функции, речь, глотание и когнитивные способности. В тяжёлых случаях возникают судороги, нарушения дыхания и сердечного ритма, а также повышение внутричерепного давления. Заболевание может проявиться как в младенчестве, так и во взрослом возрасте.

В основе действия препарата зилганерсен лежит снижение выработки белка GFAP, избыток которого играет важную роль в развитии болезни Александера.

Лекарственное средство относится к классу антисмысловых олигонуклеотидов — молекул, которые воздействуют на генетические инструкции, регулирующие производство определенных белков. Препарат вводят непосредственно в спинномозговой канал один раз в три месяца.

Клинические испытания препарата начались летом 2021 года, проходили на 13 площадках с участием 54 пациентов. По данным исследования, после лечения продолжительностью чуть более года у участников улучшилась скорость ходьбы, а двигательные функции стабилизировались.