Одобрен первый препарат для коррекции атаксии при синдроме Луи-Бар

Управление по санитарному контролю за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) расширило показания к применению препарата левaцетиллейцин, разработанного американской компанией IntraBio. Теперь его разрешено использовать для лечения атаксии у взрослых и детей с синдромом Луи-Бар при массе тела не менее 15 кг. 

Атаксия — одно из основных неврологических проявлений синдрома Луи-Бар. Она приводит к нарушениям координации движений, равновесия и речи, которые могут постепенно усиливаться. Появление нового варианта терапии расширяет возможности помощи пациентам с этим редким генетическим заболеванием, для которого по-прежнему нет лечения, способного устранить его первопричину.

Эффективность и безопасность левaцетиллейцина изучали в рандомизированном двойном слепом плацебо-контролируемом исследовании, в котором приняли участие 73 пациента в возрасте от четырех лет и старше.

Исследование состояло из двух 12-недельных периодов. Одни участники сначала получали левaцетиллейцин, а затем плацебо, другие — в обратной последовательности. Такой дизайн позволяет сравнить результаты применения препарата и плацебо у одних и тех же пациентов. Исследование завершили 70 человек — 96% участников.

Основным инструментом оценки стала функциональная шкала fSARA, которая позволяет измерять выраженность нарушений, связанных с атаксией, в том числе проблемы с походкой, устойчивостью в положении сидя и стоя, а также речью.

FDA предоставило препарату статус орфанного средства и провело приоритетное рассмотрение заявки по новому показанию. Левaцетиллейцин уже применяют при другом редком заболевании — болезни Ниманна-Пика типа С.