Новости
Главные события в сфере орфанных заболеваний: изменения в законодательстве, общественные инициативы, выход новых лекарственных препаратов и многое другое.
- Все темы
- ROHHAD-синдром
- Акромегалия
- Альбинизм
- Альфа-маннозидоз
- Амавроз Лебера
- Ангионевротического отек
- Ариния
- Артрогрипоз
- Атипичный гемолитико-уремический синдромом
- Ахондроплазия
- Благотворительный фонд АиФ Доброе сердце
- Благотворительный фонд Гордей
- Благотворительный фонд Дети-бабочки
- Благотворительный фонд Живи сейчас
- Благотворительный фонд Со-единение
- Благотворительный фонд Хрупкие люди
- Боковой амиотрофический синдром
- Боковой амиотрофический склероз
- Болезни мотонейрона
- Болезнь Барта
- Болезнь Вильсона
- Болезнь Гентингтона
- Болезнь Гоше
- Болезнь Данона
- Болезнь двигательного нейрона
- Болезнь Девика
- Болезнь Иценко-Кушинга
- Болезнь Канаван — ван Богерта
- Болезнь Крона
- Болезнь Ниманна-Пика
- Болезнь Помпе
- Болезнь Фабри
- Болезнь Шарко-Мари-Тута
- Болезнь Штрюмпеля
- Буллезный эпидермолиз
- Врожденная глухота
- Врожденная мышечная дистрофия
- Врожденная недостаточность аденозиндезаминазы
- Врожденный гиперинсулинизм
- Всероссийское общество гемофили
- Гемофилия
- Генетика
- Гипераммониемия
- Гипофизарный нанизм
- Гипофосфатазия
- Гипофосфатемический рахит
- Гранулематоз Вегенера
- Дефицит транспортера глюкозы I типа
- Диагностика
- Диспластический коксартроз
- Дисхондростеоз Лери-Вейля
- Идиопатическая легочная артериальная гипертензия
- Иммунная тромбоцитопения
- Инновации
- Инновационные препараты
- Исследования
- Истинная полицитемия
- Истории пациентов
- Ихтиоз
- Качество жизни
- Кожно-скелетный гипофосфатемический синдром
- Круг добра
- Легочная артериальная гипертензия
- Легочная гипертензия
- Липодистрофия
- Макроглобулинемия Вальденстрема
- Мероприятия
- Метахроматическая лейкодистрофия
- Миастения гравис
- Миелодиспластический синдром
- Миелофиброз
- Миодистрофия Дюшенна
- Миодистрофия Дюшенна-Беккера
- Муковисцидоз
- Мукополисахаридоз
- Мутации гена KARS
- Мутация PTPN2
- Нарушения митохондриального бета-окисления жирных кислот
- Наследственная дистрофия сетчатки
- Наследственные болезни обмена веществ
- Наследственные заболевания
- Наследственный дефицит фактора свертывания крови ХIII
- Недифференцированные саркомы
- Нейробластома
- Нейрональный цероидный липофусциноз
- Нейротрофический кератит
- Нейрофиброматоз
- Неонатальный скрининг
- Несовершенный остеогенез
- НКО
- Орфанные препараты
- Острый лимфобластный лейкоз
- Острый миелоидный лейкоз
- Паллиатив
- Пароксизмальная ночная гемоглобинурия
- Первичная гипероксалурия I типа
- Первичная лимфедема
- Первичные иммунодефициты
- Первичный иммунодефицит
- Пересадка костного мозга
- Полиангиит
- Поясно-конечностная мышечная дистрофия
- Права пациента
- Права пациентов
- Прогрессирующая оссифицирующая фибродисплазия
- Рассеянный склероз
- Реабилитация
- Редкий мозг
- Саркома Юинга
- Синдром Айкарди-Гутьерес
- Синдром Алажиля
- Синдром Альпорта
- Синдром Апшоу-Шульмана
- Синдром Вильямса
- Синдром Германски-Пудлака
- Синдром Драве
- Синдром Кабуки
- Синдром Клааса-Йенсена
- Синдром Криглера-Найяра
- Синдром Легиуса
- Синдром Луи-Бар
- Синдром Мёбиуса
- Синдром Ниикава-Куроки
- Синдром Питта-Хопкинса
- Синдром Прадера-Вилли
- Синдром проклятия Ундины
- Синдром Пьера Робена
- Синдром Ретта
- Синдром Эдвардса
- Синдром Эшера-Хирта
- Синдрома Хантера
- СиндромЛойса-Дитца
- Склеродермия
- события
- Спинальная мышечная атрофия
- Спинномозговая грыжа (spina bifida)
- Тест
- Трансплантация костного мозга
- Туберозный склероз
- Уход за пациентом
- Фенилкетонурия
- Х-сцепленная рецессивная точечная хондродисплазия
- Хронический лимфолейкоз
- Хронический миелолейкоз
- Центральный гиповентиляционный синдром
- Церебросухожильный ксантоматоз
- Цистиноз
- Шванноматоз
- Эпилепсия
- Эссенциальная тромбоцитемия
16.03.2023
14:25
Генной терапии синдрома Криглера-Найяра присвоили статус приоритетного препарата
Трое пациентов, получавших лечение инновационным препаратом, смогли прекратить лечение фототерапией на&n...
16.03.2023
14:25
Обсуждаемые новости
16.09.2021
В ожидании орфанной революции: как меняется диагностика и лечение редких болезней
12.07.2021
84% врачей отмечают трудности с получением препаратов для орфанных пациентов
03.06.2021
В России разработали тест-систему на выявление четырех редких заболеваний
25.03.2021
В Санкт-Петербурге открыли первый в России центр по лечению редких заболеваний