Главной целью автономной некоммерческой организации «Центр экспертной помощи по вопросам, связанными с редкими заболеваниями, «Дом Редких» является улучшение и развитие социальных, образовательных, научных и законодательных основ в области редких заболеваний в том числе в сфере медико-социальной помощи больным редкими заболеваниями, путем защиты прав, законных интересов врачей и пациентов.

АНО «Дом Редких» проводит образовательные мероприятия (конференции, вебинары) для врачей и пациентов, развивает «горячую линию» поддержки пациентов с легочной артериальной гипертензией (ЛАГ), направление «НаЦеЛены жить» о жизни с нейрональным цероидным липофусцинозом (НЦЛ, болезнью Баттена).