Генная терапия снизила уровень «плохого» холестерина у пациентов с редким заболеванием
Лекарство показало высокую эффективность во второй фазе клинического исследования.
Американская компания Verve Therapeutics сообщила об успешных результатах клинического исследования препарата VERVE-102 — инновационного средства для лечения гомозиготной семейной гиперхолестеринемии (ГСГХС), редкого и тяжелого генетического нарушения липидного обмена. Препарат действует на уровне ДНК, «отключая» дефектный ген PCSK9, из-за которого в крови скапливается холестерин липопротеинов низкой плотности (ЛПНП), или так называемый «плохой» холестерин. Результаты исследования опубликованы на официальном сайте компании.
Гомозиготная семейная гиперхолестеринемия — крайне редкое наследственное заболевание, при котором ребенок получает дефектные копии гена, регулирующего уровень холестерина, от обоих родителей. Это ведет к устойчиво высокому уровню ЛПНП и раннему развитию атеросклероза. Без лечения пациенты с этой патологией нередко сталкиваются с инфарктами и инсультами уже в подростковом возрасте. Заболевание встречается примерно у одного из 300 000 человек. Обычные препараты для снижения холестерина при ГСГХС малоэффективны, поэтому ученые развивают генные технологии, способные изменить течение болезни.
В основе нового препарата для лечения наследственной гиперхолестеринемии лежит технология редактирования оснований ДНК, а для его доставки применяется модифицированный метод — РНК упакованы в специальные липосомы, что позволяет им точно попадать в дефектные клетки печени.
Во второй фазе клинического исследования инновационной терапии приняли участие 14 взрослых с ГСГХС или ранней ишемической болезнью сердца. Каждому пациенту сделали одну внутривенную инъекцию. В течение как минимум месяца участники находились под наблюдением врачей. Результаты показали отчетливую дозозависимость эффекта. Максимальный эффект был достигнут в группе, получавшей наибольшую дозу, уровень ЛПНП снизился на 53%. Лечение не вызвало серьезных побочных эффектов, за исключением кратковременной реакции у одного пациента.
Читайте также: Врач-липидолог Ирина Пшеничникова: «Дефицит холестерина может быть признаком тяжелого наследственного заболевания»
похожие статьи
В США одобрили новый препарат для лечения редкой формы кардиомиопатии
Пероральный ингибитор сердечного миозина воздействует на механизм заболевания при обструктивной гипертрофической кардиомиопатии.
В России наладят выпуск препаратов для терапии мукополисахаридоза II и VI типов
Отечественное производство ферментных препаратов для пациентов с синдромами Хантера и Марото-Лами запустят во Владимирской области.
Терапия для «редких» взрослых: поиски новых механизмов финансирования
Ребенку с синдромом Хантера впервые в мире ввели генную терапию
Фонд «Круг добра» расширил список нозологий: помощь получат дети с синдромом Донохью и редким иммунодефицитом
В перечень фонда включены новые препараты для терапии этих заболеваний.
Одобрен первый препарат для лечения дефицита тимидинкиназы 2 (TK2d)
Фонд «Круг добра» будет помогать детям с бета-талассемией
Российские дети с редким заболеванием крови смогут получать препарат, способный уменьшить потребность в переливаниях и улучшить качество жизни.
Регионы получат дополнительное финансирование на закупку лекарств от редких заболеваний
С 2026 года Минздрав введет резервный механизм поддержки субъектов, не способных самостоятельно обеспечить пациентов дорогостоящими орфанными препаратами.