Генная терапия снизила уровень «плохого» холестерина у пациентов с редким заболеванием
Лекарство показало высокую эффективность во второй фазе клинического исследования.
Американская компания Verve Therapeutics сообщила об успешных результатах клинического исследования препарата VERVE-102 — инновационного средства для лечения гомозиготной семейной гиперхолестеринемии (ГСГХС), редкого и тяжелого генетического нарушения липидного обмена. Препарат действует на уровне ДНК, «отключая» дефектный ген PCSK9, из-за которого в крови скапливается холестерин липопротеинов низкой плотности (ЛПНП), или так называемый «плохой» холестерин. Результаты исследования опубликованы на официальном сайте компании.
Гомозиготная семейная гиперхолестеринемия — крайне редкое наследственное заболевание, при котором ребенок получает дефектные копии гена, регулирующего уровень холестерина, от обоих родителей. Это ведет к устойчиво высокому уровню ЛПНП и раннему развитию атеросклероза. Без лечения пациенты с этой патологией нередко сталкиваются с инфарктами и инсультами уже в подростковом возрасте. Заболевание встречается примерно у одного из 300 000 человек. Обычные препараты для снижения холестерина при ГСГХС малоэффективны, поэтому ученые развивают генные технологии, способные изменить течение болезни.
В основе нового препарата для лечения наследственной гиперхолестеринемии лежит технология редактирования оснований ДНК, а для его доставки применяется модифицированный метод — РНК упакованы в специальные липосомы, что позволяет им точно попадать в дефектные клетки печени.
Во второй фазе клинического исследования инновационной терапии приняли участие 14 взрослых с ГСГХС или ранней ишемической болезнью сердца. Каждому пациенту сделали одну внутривенную инъекцию. В течение как минимум месяца участники находились под наблюдением врачей. Результаты показали отчетливую дозозависимость эффекта. Максимальный эффект был достигнут в группе, получавшей наибольшую дозу, уровень ЛПНП снизился на 53%. Лечение не вызвало серьезных побочных эффектов, за исключением кратковременной реакции у одного пациента.
Читайте также: Врач-липидолог Ирина Пшеничникова: «Дефицит холестерина может быть признаком тяжелого наследственного заболевания»
похожие статьи
В России зарегистрирован ещё один препарат для лечения СМА
Российские ученые создали препарат для лечения кожного заболевания, от которого страдал Майкл Джексон
В ближайшее время специальный крем от витилиго могут вывести на рынок.
В России локализуют производство препарата для лечения муковисцидоза
Отечественный дженерик будет дешевле оригинала и доступнее для тысяч пациентов.
В России появится доступный аналог препарата для лечения синдрома короткой кишки
Отечественный дженерик будут производить в Дубне, его стоимость станет значительно ниже, чем у зарубежного лекарственного средства.
Новый препарат поможет поддержать мышцы при СМА и восстановить их функцию
Инновационное лекарство SRK-015 станет важным дополнением к существующей терапии спинальной мышечной атрофии.
Новый препарат поможет детям с синдромом Прадера-Вилли контролировать аппетит
В России появится резервный механизм обеспечения пациентов дорогостоящими лекарствами
Это улучшит доступ к терапии для взрослых больных из регионов и снизит нагрузку на местные бюджеты.
Новый препарат для лечения редкого нарушения обмена холестерина получил одобрение в США
В перечне доступной терапии церебротендинозного ксантоматоза скоро появится еще одно лекарственное средство.